探个究竟，慢性髓细胞白血病的治疗目标

慢性髓细胞白血病，也被大家简称之为“慢粒”，这是一种起源于多能干细胞的肿瘤性疾病。具有特征性的费城染色体（Ph染色体），所形成的BCR/ABL融合基因是该病的关键致病因素。慢粒的临床特点：外周血粒细胞显著增多并出现幼稚粒细胞，脾脏明显肿大。

图片来源于网络如有侵权联系删除

慢粒的进展变化：自然病程包括慢性期、加速期及急变期三个阶段。慢粒的发病概率：CML约占全部白血病的20%~35%，占慢性白血病的90%，发病率随年龄增长而逐步上升，年轻者占少数，诊断时的中位年龄为45~50岁，峰值发病年龄为50~60岁。关于慢粒的传统治疗传统治疗主要为化疗（羟基脲等）、干扰素及造血干细胞移植。

上世纪90年代末，初治慢性期患者的推荐治疗仍然是造血干细胞移植和干扰素。近年来随着CML发病机制的阐明，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）等靶向药物的应用使CML治疗取得巨大进步。格列卫治疗慢粒白血病相关问题 格列卫（伊马替尼）是针对BCR/ABL酪氨酸激酶的靶向治疗药物，目前作为CML的标准一线治疗，显示出良好的疗效和耐受性。

传统对标准剂量格列卫耐药的慢性期患者，可增加药物剂量，或者换用第二代酪氨酸激酶抑制剂，例如达希纳（尼洛替尼）。 对于第二代酪氨酸激酶抑制剂治疗失败、或伴有T315I等耐药突变的患者，一般都会建议异基因造血干细胞移植。异基因造血干细胞移植可作为加速期或急变期患者的治疗指南，在化疗诱导获得细胞遗传学反应后尽早移植，这是普遍的思路。

但因为移植风险问题，大多加速急变后的慢粒患者更趋于联合治疗走向，如果能通过中西结合的方式让病情重回到慢性阶段，那么移植这一费用昂贵及高风险的治疗手段，可以不用考虑。探个究竟，慢性髓细胞白血病的治疗目标慢性髓细胞白血病的诊疗目标已经不仅是获得血液学及遗传学缓解（染色体转阴），更重要的是达到分子学缓解（BCR/ABL基因转阴），只有获得良好分子学反应的患者才能长期生存。

因此，严密监测染色体及BCR/ABL融合基因变化是判断疗效和进行治疗选择的重要依据。根据观察，目前还存在患病数月甚至数年还不清楚融合基因是什么的慢粒病人及部分年龄较小的患儿家属，这是一个很严峻的问题。如果忽视主要的随访检查项目，不能及时随访病情变化，对药物疗效缺乏准确的评价，很可能会影响治疗选择和疗效。

这不仅仅是治疗方案的选择，患者的依从性、对治疗的配合程度也会影响治疗效果。因此，加强与病方之间医学信息的沟通，可以增加患者对疾病的认知，提高患者对治疗的配合度，有利于医患双方共同努力战胜疾病。