服用伊马替尼(Imatinib)的CML患者症状都得到了缓解

在细胞培养实验中，伊马替尼（Imatinib）表现出色，可以使bcr-abl致病菌落减少92%-98%且不影响正常细胞活性，在小鼠实验中所有（12只）口服伊马替尼的慢性白细胞病小鼠，症状都消失了，超过2/3的小鼠200天内疾病没有再复发。两年后伊马替尼进入具有里程碑意义的临床实验，在一项仅有31名患者的小型I试验中，所有服用伊马替尼的患者症状都得到了缓解！

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1999年启动的Ⅱ期临床试验中，在治疗一年半后，患者的无进展生存率依然达到了89.2%。顺理成章地FDA批准了伊马替尼的上市，获得批准以后的Ⅲ实验中伊马替尼将从前CML患者只有30%的五年存活率提高到了惊人的90%以上！伊马替尼是一个经典的靶向药物研发的例子，它的成功不仅是科研人员的辛苦付出，也多亏了慢性髓性白血病（CML）致病源的单一性。

在实际临床中很少有癌症像CML一样仅仅是由单一异常蛋白质导致，许多癌症由复杂的相互作用和遗传及环境上的因素引起。所以说伊马替尼（Imatinib）是一个特例，一项难以复制的成功。