PNH患者新药Ultomiris（ravulizumab）获得FDA批准上市

FDA批准的第二款新药是Alexion Pharmaceuticals公司开发的Ultomiris （ravulizumab），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），这是一种危及生命的罕见血液疾病。FDA原定在2019年2月18日之前对Ultomiris的申请做出决定，这一批准比预计时间提前了两个月。

图片来源于网络如有侵权联系删除

PNH是一种罕见血液疾病，它导致患者血红细胞破裂和毁坏（又称为溶血）。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白。这些患者可能由于身体的应激反应突然出现疾病发作，血红细胞会被过早毁坏，导致感染或脱力。这种疾病发作可以重复出现。发病时，患者的其它症状包括：严重贫血、非常疲惫、呼吸急促，血尿、肾病和重复出现的疼痛。

Ultomiris是一种长效补体抑制剂，它可以抑制补体级联反应中的C5蛋白，从而防止溶血的发生。患者只需要每8周接受一次注射就可以控制病情。它曾经获得FDA授予的孤儿药资格和优先审评资格。这一批准是基于Ultomiris在两项临床试验中的表现。

在包含246名未接受过治疗的PNH患者的临床试验中，患者随机接受Ultomiris或eculizumab的治疗。Eculizumab是目前PNH的标准疗法。试验结果表明，Ultomiris与eculizumab相比，达到了非劣效性标准。患者在不接受输血治疗的情况下出现溶血的次数非常相似。

在另一项包含195名患者的临床试验中，接受eculizumab治疗并且症状稳定的PNH患者随机被替换为接受Ultomiris治疗。试验结果表明，Ultomiris与eculizumab相比在这种情况下同样达到了非劣效性标准。