PNH新药pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期研究疗效击败Soliris

Apellis制药公司近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA）、向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准pegcetacoplan（APL-2），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

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FDA和EMA将于2020年第4季度做出关于受理NDA和MAA的决定。在临床试验中，pegcetacoplan已经证明了其提升PNH护理标准的潜力。 NDA和MAA的提交基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果（详见：PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation）。

该研究达到了主要终点，证明pegcetacoplan优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在16周时血红蛋白水平在统计学上有显著改善，溶血的关键标志物的正常化率更高，FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中，pegcetacoplan的安全性与Soliris相当。

值得一提的是，pegcetacoplan是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的研究性疗法，高达85%接受pegcetacoplan治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中，大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示，pegcetacoplan有潜力成为PNH患者的新护理标准。

pegcetacoplan是一种研究性、靶向性C3抑制剂，旨在调节补体过度激活，这是导致许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽，与一种聚乙二醇聚合物结合，特异性地与C3和C3b结合。目前，pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病，包括PNH、地图样萎缩（GA）和C3肾小球病。

在美国，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。 Soliris是是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。

Soliris于2007年首次获准上市，之前已获批多种超级罕见病：PNH、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。