依库珠单抗(SOLIRISECULIZUMAB)为何能在国内获批上市成为世界上最贵的药

依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)是继同样有纳武单抗之后，第二个在国内获批上市的单抗药。目前该药在国内的定价尚未公布。依库珠单抗十分昂贵，每人每年约需要50万美元（美国），这是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。而据有关媒体报道，该药在加拿大的售价更高，人均年药费高达70万美元，因此该药被称为世界上最贵的“孤儿药”。

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在没有特效治疗药物之前,阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者的生存期仅为10~22年。2007年,美国食品药品管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准依库珠单抗(Eculizumab)用于治疗PNH患者溶血。依库珠单抗是第一个获得许可用于治疗PNH的药物,属于补体C5抑制剂,可以对抗血管内溶血,使患者的生存期延长。

依库珠单抗临床益处不仅仅是抑制血管内溶血和可能的血红蛋白不稳定。事实上，治疗补体阻断的另一个结果是预防血栓栓塞。文献得出依库珠单抗治疗期间的血栓栓塞率与治疗前(7.37次事件/100患者-年VS 1.07次事件/100患者-年)相比降低了85%。甚至在已经接受抗血栓治疗的患者中也表现出了这种效应，治疗后的血栓栓塞率从10.61次事件/100患者-年降至0.62次事件/100患者-年。