依库珠单抗(SOLIRISECULIZUMAB)治疗重症肌无力患者效果好不好

依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)是一种补体抑制剂。Soliris通过抑制自身免疫反应中的补体级联反应，从而抑制自身免疫对患者造成的损伤；之前已经应用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）等罕见病的治疗。这次FDA批准的Soliris治疗MG适应症超出我们的预期。从MG发病机制和已经完成的临床试验看，Soliris将成为MG治疗中的最重要药物之一。

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重症肌无力（MG）是一类累及神经肌肉接头处突触后膜的，主要由乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导的、补体参与的自身免疫性疾病。各个年龄段均可发病，但以青年女性和中老年男性更为高发。早期多累及眼外肌并导致上睑下垂、复视等症状，大部分患者会发展成全身型MG，患者出现四肢和头颈肌无力，咀嚼吞咽困难，部分患者出现呼吸肌无力。

一项名为REGAIN的III期临床研究显示，依库珠单抗对其他免疫抑制剂治疗无效的抗AChR抗体阳性gMG患者有明显的疗效。对此，美国重症肌无力基金会（MGFA）首席执行官Nancy Law说：“对于MG患者，今天是一个具有里程碑式的日子。”，“特别重要的是，获得批准的Soliris为gMG患者、特别是其他治疗无效的MG患者提供了新的治疗方法。”

之前Alexion的依库珠单抗已经在欧盟被批准用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成年患者。在日本，Soliris作为抗AChR抗体阳性难治性gMG患者的治疗药物，也已在日本卫生、劳动和福利部接受审查。另外，在美国和欧盟，Soliris均被授予治疗MG患者的孤儿药。