全球首个补体抑制剂依库珠单抗即将获批全新适应症

Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理依库珠单抗Soliris（eculizumab）的一份补充生物制品许可（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA申请批准Soliris用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）自身抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者，FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月28日。

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目前，欧洲药品管理局（EMA）也正在审查Soliris治疗NMOSD的新适应症申请。Alexion公司准备在2019年第一季度向日本监管机构提交Soliris治疗NMOSD的补充新药申请。在美国、欧盟和日本，Soliris均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格（ODD）。

Soliris是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）、NMOSD。