欧盟批准Ultomiris（ravulizumab）治疗儿童&青少年阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)

近日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布欧盟委员会（EC）已批准长效C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）扩大使用人群，用于治疗经历出血、有临床症状表明疾病活动度很高的儿童和青少年PNH患者，以及在接受Soliris（eculizumab）治疗至少6个月后处于临床稳定的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（体重≥10公斤）和青少年患者。

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值得一提的是，Ultomiris成为欧盟批准的第1个也是唯一1个针对PNH儿童和青少年的药物。 来自3期临床试验的结果显示，Ultomiris减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。 此次欧盟批准，基于一项3期临床研究的结果。

数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。 此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。

Ultomiris在儿童和青少年PNH患者中的疗效和安全性与Ultomirs在成人PNH患者临床研究中已建立的特征一致，代表了真实临床环境中广泛的PNH患者群体。 此前，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL制剂：（1）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；

（2）治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。注：以上资讯来源于网络，整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。