孤儿药依库珠单抗在国内上市！

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病;非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注就可以治疗此类疾病，它通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。

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依库珠单抗(Soliris)亚力兄Alexion2018年9月，国家药品监督管理局批准依库珠单抗(Soliris)进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。另外，依库珠单抗还可以用于治疗患有广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人以及患有神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人。

依库珠单抗是由美国Alexion公司(亚力兄制药)生产，能够结合在病理条件下诱发破坏红细胞的蛋白，从而延长红细胞的寿命。它是目前唯一获得FDA批准的用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)这种罕见血液系统疾病的药物，也被用于治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)。

此外，依库珠单抗也是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis，MG)的终端补体抑制剂类药物，在2014年8月，欧盟委员会还授予依库珠单抗治疗重症肌无力的孤儿药地位。以上是关于依库珠单抗的相关介绍，如果您还有其他关于依库珠单抗的相关内容可以随时咨询了解!