孤儿药Soliris可用于治疗罕见儿童血液病

孤儿药Soliris（eculizumab）是一种用于治疗罕见的慢性血液病——非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的药物。这种罕见慢性血液疾病可导致肾衰和还伴有死亡和卒中风险增高。它作为一种靶向治疗药物，可以通过抑制在aHUS中起作用的蛋白质发挥作用。

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研究发现Soliris有利于患者改善肾功能，而且还能改善血小板数目及其他血液指标。 aHUS是一种危及生命且极其罕见的慢性遗传性疾病，它的主要表现是微血管病性溶血性贫血，血小板减少和急性肾损伤。而且非典型HUS占所有溶血性尿毒症综合征病例的5~10%。

aHUS是由补体系统的慢性失控性激活引起的，这类疾病会使患者全身的小血管内形成斑块，即血栓性微血管病（TMA），还会逐渐破坏患者的大脑、心脏和肾脏等重要器官，最后会造成患者出现中风、心脏病突发、肾衰竭和死亡等严重情况。 靶向治疗药物eculizumab的作用是在aHUS中起抑制作用的蛋白。

它的安全性和有效性在两项单组试验37例成年和青少年aHUS患者和一项回顾性研究在19例儿童患者和11例成年aHUS患者中得到证实。服用了eculizumab的患者肾功能得到了改善，包括在几例aHUS对血浆治疗无反应患者中消除透析的要求。而且患者还表现血小板计数和其它与aHUS 疾病活性血液参数的改善。

aHUS患者用药后比较常见的不良反应包括高血压、腹泻、头疼、贫血、呕吐、恶心、呼吸道和泌尿道感染，和白细胞减低。 eculizumab不止获批了一个适应症，早前就被美国FDA批准它用于治疗一种可能导致患者残疾和过早死亡的罕见疾病--阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和全身型重症肌无力 (gMG)抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性等罕见病。