罕见病治疗药物，依库珠单抗已在国内完成进口注册

阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病，属于全球罕见疾病，针对该疾病的药物也并不是很多，好在国内也有针对该疾病的药物上市，由于依库珠单抗显著的疗效，国家药监局按照优先审批程序完成对依库珠单抗的技术审评，在2018年9月，有条件批准依库珠单抗进口注册。

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依库珠单抗主要治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人以及儿童患者以及非典型溶血性尿毒症综合征，由于依库珠单抗临床疗效明确，风险可控，因此依库珠单抗一经上市就在临床大放异彩。瑞武丽珠单抗(Ultomiris)亚力兄Alexion据了解，该产品由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。

基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。依库珠单抗是由美国Alexion公司(亚力兄制药)生产，能够结合在病理条件下诱发破坏红细胞的蛋白，从而延长红细胞的寿命。

它是目前唯一获得FDA批准的用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)这种罕见血液系统疾病的药物，也被用于治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)。