美国FDA批准首个长效C5抑制剂Ultomiris 100mgmL制剂：大幅缩短治疗时间！

Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL制剂：（1）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；（2）治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。

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Ultomiris 100mg/mL制剂代表了aHUS和PNH患者临床治疗经验方面的一个进步，因为与Ultomiris 10mg/mL制剂相比，Ultomiris 100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间，同时具有可比的安全性和有效性。

使用Ultomiris 100mg/mL制剂，大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。 目前，Ultomiris 100mg/mL制剂也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。就在最近，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布了建议批准Ultomiris 100mg/mL制剂的积极意见，预计这款产品将在11月获得批准。

目前，Alexion公司正在继续进行Ultomiris创新，目标是改善患者体验。在完成正在进行的3期临床研究和收集12个月安全数据之后，该公司计划在2021年第三季度向美国和欧盟监管机构提交Ultomiris皮下制剂和设备组合治疗PNH和AHU的监管申请文件，这款创新产品可使患者在家自行给药治疗，而且可以大幅缩短给药时间，将Ultomiris治疗缩短至约10分钟。

Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版，后者于2007年首次获准上市，已获批治疗4种超级罕见病，分别为：PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）、抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。

PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。aHUS可通过损伤血管壁以及血栓对重要器官（主要是肾脏）造成渐进性损害。aHUS患者对成人和儿童均有影响，病情危重，通常需要在重症监护室接受支持性护理，包括透析。

在许多病例中，aHUS和PNH的预后都很差，因此及时准确的诊断和适当的治疗是改善患者预后的关键。