诺华的iptacopan(LNP023)在罕见肾病C3G中取得成功

诺华(Novartis)为其靶向B因子抑制剂iptacopan(LNP023)取得了另一项成功试验，这是一种口服活性药物，试图挑战针对与补体途径相关的疾病的抗体疗法。iptacopan对罕见肾病C3肾小球病(C3G)患者进行的一项2期试验显示，诺华称这种药物具有“临床重要性”，该药物可减少肾损伤。

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C3G经常影响青少年和年轻人，并可能导致肾衰竭移植，在某些情况下，这种疾病会继续攻击捐赠的器官。在包括移植后患者的试验中，在C3G的背景治疗中加入200毫克/天的iptacopan治疗12周，与基线相比，蛋白尿水平降低了约45%，这是肾损伤的标志物。

移植后C3G恢复的患者在使用iptacopan进行的肾活检中也显示出显著减少的C3蛋白沉积，目前正在进行C3G的第3期试验，称为APPEAR-C3G。“这些结果对C3G患者很重要，因为蛋白尿是肾脏疾病进展的关键风险预测因子，C3蛋白的沉积最终会导致炎症和肾脏损伤，”英国纽卡斯尔大学的首席研究员Edwin Wong评论道。

新的结果是在其他补体介导的试验中iptacopan的2期试验取得积极结果之后得出的，这些试验包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)，这些试验也已进入后期试验阶段。这种一流的药物还在另一种罕见的肾脏疾病、特发性膜性肾病中进行了第二阶段的测试。

诺华希望iptacopan能够为抗体提供口服替代品，例如阿斯利康/Alexion价值40亿美元的C5抑制剂Soliris（eculizumab）和后续Ultomiris（ravulizumab），这两种抗体均被批准用于PNH和aHUS，但未用于C3G，用于补体疾病。

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