长效C5补体抑制剂Ultomiris可用于治疗PNH成人患者

Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，已获批治疗PNH成人患者，其定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版。在临床研究中，Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。

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Soliris于2007年首次获准上市，已获批治疗三种罕见病（PNH、非典型溶血性尿毒综合征[aHUS]、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力[gMG]），该药是全球最畅销的孤儿药之一，2017年销售额高达28.43亿美元，占Alexion公司销售额的大约90%。

Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准，患者不再需要每2周一次定期输液治疗，每年只需进行6-7次输液治疗即可。基于强劲的临床数据和差异化特征，Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额，包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者，这两个药物在2022年的合计销售额预计将达到50亿美元。

当前，Alexion首要任务是积极推动Ultomiris的市场渗透。定价方面，Ultomiris比Soliris低10%，如果Ultomiris能够赢得Soliris的其他适应症，那么折扣可能增加至30%。