FDA接受克唑替尼成为儿童淋巴瘤靶向药物新药申请,整体缓解率可达90%

FDA接受克唑替尼成为儿童淋巴瘤靶向药物新药申请,整体缓解率可达90%

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2020年9月24日，辉瑞公司发布公告称，FDA接受了辉瑞公司提交的克唑替尼补充新药申请，用于治疗ALK阳性的间变性大细胞淋巴瘤小儿患者的新适应症。FDA将于2021年1月前就此申请做出批复。

A8081013研究:完全缓解率44%,整体缓解率50%

该研究共纳入44例患儿，其中18例为淋巴瘤患儿。接受克唑替尼治疗，其中8例(44%)患儿达到了完全缓解，整体缓解率50%，患儿2年无进展生存率63%。

ADVL0912研究:完全缓解率80%~83%,整体缓解率83%~90%

该研究共纳入ALK阳性的复发或难治性间变性大细胞淋巴瘤患儿26例，分组接受165 mg/m2或280 mg/m2剂量的克唑替尼治疗。

结果显示，6例接受165 mg/m2剂量克唑替尼治疗的患儿整体缓解率为83%(5/6)，5例达到临床缓解的患儿均为临床完全缓解;20例接受280 mg/m2剂量克唑替尼治疗的患儿整体缓解率为90%(18/20)，其中16例(80%)为临床完全缓解，2例(10%)为临床部分缓解。

有望成为小儿淋巴瘤的首款靶向药物

间变性大细胞淋巴瘤是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，可能由ALK突变驱动，目前尚无针对性靶向药物获批。

辉瑞全球产品首席开发官Chris Boshoff博士说：“尽管目前为止ALK阳性的间变性大细胞淋巴瘤儿童的长期率很高、生存期比较理想，但复发率同样较高。患儿需要面对很高的复发风险，仍然需要新颖的治疗方法。”

“目前的研究结果已经证实，克唑替尼在治疗ALK阳性的小儿淋巴瘤方面具有出色的潜力，如果能够得到批准，这款药物势必会成为改善癌症患儿健康之路上的重要一步。”

目前，克唑替尼主要应用于治疗ALK阳性或ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌等适应症，其治疗ALK阳性患者的适应症已经在全球90多个国家(包括美国，中国，欧盟，日本等)获得了批准，ROS1适应症也在70余个国家得到了批准。