克唑替尼赛可瑞(CRIZOTINIB)治疗炎性肌纤维母细胞瘤效果怎么样

克唑替尼/赛可瑞(CRIZOTINIB)是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，主要通过阻断一种名为间变性淋巴瘤激酶(ALK)的酶，进而降低激酶活性，起到抗肿瘤作用。克唑替尼对应靶点包括ALK、HGFR（c-Met)、ROS1(c-cos)和RON。成人患者推荐克唑替尼剂量为250mg口服，每日两次，直至疾病进展或出现不可耐受。儿童患者剂量为280mg/m2口服，每天两次，直至疾病进展或出现不可耐受。

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炎性肌纤维母细胞瘤（inflammatorymyofibroblastictumor，IMT）是一种罕见的恶性肿瘤，属于间叶源性肿瘤的一种，低度恶性，发生人群多在儿童与青少年，有研究表明在70%以上的炎性肌纤维母细胞瘤当中，会检测出ALK基因发生变化，从而导致细胞异常增生并伴有肿瘤的发生。

克唑替尼/赛可瑞在两项多中心、单臂、开放标签试验中进行了评估，主要评估克唑替尼的安全性和有效性，其中包括来自一是ADVL0912(NCT00939770)实验的14名儿童患者，另一项是来自A8081013(NCT01121588)试验的7名患有不可切除、复发性或难治性ALK阳性肌纤维母细胞瘤成年患者。

两项试验的主要测量结果为客观反应率（ORR）。对于14名儿科患者，其中共有12名（86%,95%CI:57,98）经历了客观反应，结果由独立审查委员会评估。而对于7名成年患者，5名患者经历了客观反应，达到了很高的反应率。

儿童患者最常见的不良反应（≥35%）是呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。成人患者服用克唑替尼/赛可瑞后最常见的不良反应（≥35%）是视力障碍、恶心和水肿。