维奈托克（Venetoclax ）有望成为 AML 治疗选择

　　关键要点

　　维奈托克治疗组合显示出作为成人急性髓系白血病(AML) 以及接受同种异体干细胞移植后复发的患者的一线和后续治疗的益处。

       为什么这很重要

　　传统诱导化疗失败和移植后复发是 AML 的主要挑战，治疗选择有限，特别是对于老年人和有合并症的患者。

　　维奈托克组合目前在美国仅被批准用于 75 岁或以上不适合强化诱导化疗的成人 AML 的一线治疗。

　　新的发现表明了更广泛的好处，如果第一次失败，甚至可能会增加第二次移植的机会。

　　学习规划

　　该研究是对 56 名成人(平均年龄 66.5 岁)进行的单中心审查，他们要么是未接受过治疗，要么是疾病复发或复发。他们在 28 天的周期内接受了 维奈托克联合低甲基化剂或低剂量阿糖胞苷的治疗。

　　一线治疗18例，常规诱导化疗失败23例，干细胞移植复发15例。中位随访时间为 4.7 个月。

　　主要结果

　　在一线环境中，从维奈托克治疗开始的中位总生存期为 13.3 个月，总缓解率为 61.1%。

　　总生存期为 5 个月，后续线的总反应率为 52.2%。

　　移植复发后，总生存期为 4 个月，总缓解率为 42.8%。在接受后续移植的患者中，自维奈托克治疗开始后的中位总生存期为 11.5 个月。

　　与没有 FLT3-ITD 突变的患者的 10.4 个月相比，携带 FLT3-ITD 突变的 9 名患者的总生存率较低，中位数为 3.4 个月。NPM1 或 IDH1/2 突变的患者显示出生存优势。

　　尽管没有统计学意义，但维奈托克剂量高于 100 mg 与完全缓解的可能性更大有关。

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