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• Ekterly（司柏司他）：首个口服急性 HAE 治疗药物的突破与现状

• Ekterly（司柏司他）是首个口服治疗急性遗传性血管性水肿（HAE）的药物，适用于 12 岁及以上患者。通过抑制激肽释放酶快速缓解肿胀，中位起效时间 1.8 小时，96% 发作只需 1 剂，安全性良好。2025 年 7 月获美国 FDA 批准，将在欧洲和日本陆续上市，国内尚未获批。

• 59次观看数 2025-09-18

• 伏拉西替尼（Voranigo）：2 级 IDH 突变脑肿瘤靶向治疗指南

• 伏拉西替尼（Voranigo）是一种靶向 mIDH 抑制剂，适用于 12 岁以上、术后且未接受过放化疗的 2 级 IDH 突变型脑肿瘤患者。它通过特异性攻击 IDH1/IDH2 突变细胞来控制肿瘤生长，而非主要缩小肿瘤。临床试验显示可显著减缓肿瘤进展速度，常见副作用包括癫痫、疲劳、头痛等。用药可持续至疾病进展或出现不可接受的副作用。目前国内尚未全面上市，但已在海南博鳌乐城和北京天竺先行区通过特许政策可获取。

• 157次观看数 2025-09-18

• NF1 治疗药物 Gomekli：作用、获批与国内获取情况

• 1 型神经纤维瘤病（NF1）易引发肿瘤，既往治疗有限。Gomekli（米达美替尼）2025 年 2 月获 FDA 批准，用于 2 岁及以上 NF1 相关症状性丛状神经纤维瘤患者，可缩小肿瘤，通过阻断特定通路起效。该药国内未获批，患者需经海外渠道获取，存在风险。

• 341次观看数 2025-08-21

• 贝组替凡副作用与禁忌全解析：安全用药必知风险清单

• 作为靶向HIF-2α通路的创新抗癌药，贝组替凡（Welireg）在肾细胞癌及VHL综合征相关肿瘤治疗中疗效显著，但其副作用与用药禁忌可能影响治疗依从性。本文从副作用分级、高危禁忌人群、长期风险监测三方面，为患者提供安全用药指南。

• 496次观看数 2025-06-13

• 贝组替凡（Welireg）正确用法全解析：从剂量到禁忌，患者必读指南

• 作为全球首款获批的HIF-2α抑制剂，贝组替凡（Belzutifan）在肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤治疗中展现出显著疗效。然而，其精准的用药规范直接关系到疗效与安全性。本文从剂量、时间、特殊人群调整及不良反应管理四方面，为患者提供权威用药指南。

• 488次观看数 2025-06-13

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