casimersen（Amondys 45）药品资料要点

资料范围与监管信息

美国：适合45号外显子跳跃的特定DMD患者加速批准，持续批准可能取决于验证性试验；本条依2026年1月品牌标签，非中国批准信息。

药品身份

Amondys 45含casimersen，是反义寡核苷酸药物，通过外显子跳跃机制作用，是否适用必须依据DMD基因突变检测判断。

适用范围

美国标签用于已确认DMD基因突变且适合45号外显子跳跃的杜氏肌营养不良患者；不能扩大到所有DMD突变类型。该适应症为基于骨骼肌抗肌萎缩蛋白增加的加速批准。

给药与用药注意

给药前需稀释后静脉输注，治疗前及期间检查胱抑素C、尿蛋白等肾功能指标，单用肌酐可能不能可靠反映该人群肾功能。

重要风险与警示

可发生血管性水肿、过敏性休克等超敏反应，严重相关过敏者禁用。动物资料提示肾毒性，需持续监测；生物标志物增加不等于已充分证实临床功能获益。