乌帕替尼(upadacitinib)在成人中重度溃疡性结肠炎的治疗效果好吗？

美国时间2022年5月23日艾伯维宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）提出积极意见，建议批准乌帕替尼 【RINVOQ，45 mg(诱导剂量）以及15 mg和30 mg(维持剂量）】用于治疗对传统药物治疗或生物制剂治疗应答不足、失去应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成年患者。

UC是大肠慢性炎症性疾病，通常发病于直肠和降结肠，但也可持续扩散累及整个结肠，从而可导致患者更深重的疾病负担和残疾。由于会出现肠急迫、腹痛、直肠出血和排便失禁等不可预测的症状，极大程度的从各个方面影响着UC患者生活。

对艾伯维申请乌帕替尼用于治疗UC的批准是基于两项诱导研究（U-ACHIEVE和U-ACCOMPLISH诱导研究）和一项维持治疗研究（U-ACHIEVE维持研究）的数据支持。在全部的三项3期研究中，乌帕替尼治疗组均显著性地有更多的患者达到临床缓解?这一主要终点和所有的次要终点。

这些统计学上有显著改善的研究终点均包括：与安慰剂组对比45 mg每日一次给药组的诱导治疗研究；和与安慰剂组对比15 mg和30 mg每日一次给药组的维持治疗研究。此外，乌帕替尼治疗UC的安全性结果与乌帕替尼治疗类风湿性关节炎的已知安全性特征一致，且未观察到新的重要安全性风险。

溃疡性结肠炎患者常常要面临众多并发症和疾病复发风险。达到诸如临床缓解和粘膜愈合关键终点将对患者症状管理和健康相关生活质量产生重要意义。对于那些接受了传统或生物治疗但仍持续处于中重度疾病活动期的成年患者，乌帕替尼将会是一种富有前景的治疗选择，本人期待欧盟委员会能最终批准乌帕替尼用于治疗UC。