卡博替尼 (cabo) 在转移性肾细胞癌 (mRCC) 脑转移 (BM) 中的活性和安全性

　　卡博替尼在 mRCC 中显示出强大的临床活性。BM 患者 (pts) 在临床试验中的代表性不足，并且缺乏有效的全身治疗。我们回顾性表征了卡博替尼 在来自 RCC 的 BM 患者中的临床活性和毒性。

　　回顾了来自 15 个机构接受卡博替尼单一疗法治疗的 BM 的 mRCC 患者的连续医疗记录。根据影像学存在(队列 1)或不存在(队列 2)进展性颅内转移对 Pt 进行分组。允许脑定向局部治疗，但在队列 1 中需要在卡博替尼开始时对颅内进展进行放射学确认。放射学反应率由研究者评估，通过改良的 RECIST 1.1 用于颅内反应和 RECIST 1.1 用于颅外反应。治疗失败时间 (TTF) 和总生存期 (OS) 由 Kaplan-Meier 估计。

　　我们从 RCC 中确定了 69 名患有 BM 的患者，队列 1 中有 25 名 (36%)，队列 2 中有 44 名 (64%)。大多数是 IMDC 中/差 (87%) 并且接受 卡博替尼作为≥2nd line (75%)。从 mRCC 诊断到 BM 的中位时间为 19.1 个月 (mos) (IQR 4.4-39.5)。总体而言，BM 的中位数为 3(范围 1-27)，最大病变的中位数大小为 1.2 cm(范围 0.2-6.6)，其中最常见的部位是额叶 (62%) 和顶叶 (48%)。队列 1 和队列 2 中分别有 65% 和 93% 的患者使用了先前的大脑定向治疗。

　　卡博替尼启动后的中位随访时间为 11 个月(范围 4-72)。23% 的患者仍在接受治疗，而 52% 的患者因进展而停止治疗，9% 的患者因毒性而停止治疗。队列 1 的颅内缓解率为 61% (95%CI 39%-80%)，其中 3 次完全缓解，队列 2 为 57% (95%CI 41%-72%)。只有 10% (n = 7) 的颅内进展为最佳反应。对于队列 1，颅外反应率为 52% (95%CI 31%-72%)，中位 TTF 为 9.9 mos (95%CI 5.9-14.0)，OS 为 14.7 mos (95%CI 7.7-23.0)。对于队列 2，颅外反应为 41% (95%CI 26%-57%)，TTF 为 9.0 mos (95%CI 4.6-11.4)，OS 为 14.1 mos (95%CI 11.0-22.0)。

　　最常见的不良事件是疲劳(77%)和腹泻(46%)。8 名患者在 cabo 治疗期间接受了伴随的大脑定向治疗，没有神经毒性。

　　卡博替尼在来自 RCC 的 BM 患者中显示出显着的颅内活动和可接受的安全性。

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