I 期试验表明普纳替尼可能会阻止最耐药的 CML

　　研究人员在第 52 届年会上报告说，一种新药似乎可以帮助因一线和二线药物失败而失去治疗选择的慢性粒细胞白血病患者，或者因为他们的癌细胞发生突变而使他们从一开始就产生抗药性美国血液学会的。

　　在I期临床试验中，药物普纳替尼产生主要或完全血液学响应(在不存在血液CML细胞的)和细胞遗传学反应(不存在的白血病细胞在骨髓)两组患者之间：

　　那些尝试了两种或三种彻底改变了 CML 治疗的药物——伊马替尼 (Gleevec)、尼罗替尼 (Tasigna) 和达沙替尼 (Sprycel)——并产生了耐药性的人。

　　以及那些白血病细胞携带 T315I 突变的人，这种突变抵抗所有当前的疗法。

　　“普纳替尼似乎填补了我们对目前没有好的治疗方法的患者的空白，”德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心白血病系教授 Jorge Cortes 说，他介绍了该小组的研究结果。“我们对 I 期环境中如此强劲的结果感到非常鼓舞，并已开始关键的 II 期临床试验。”

　　临床前研究表明，由 ARIAD Pharmaceuticals 开发的普纳替尼可抑制所有导致对抑制导致 CML 的 BCR-ABL 蛋白的药物产生耐药性的突变。BCR-ABL 由异常基因 bcr-abl 产生，当两条染色体从不同的 bcr 和 abl 基因交换部分 DNA 时，就会发生这种情况。这种异常称为费城染色体。

　　截至 2010 年 7 月，共有 67 名患者参加了该研究：57 名患有 CML，其中 42 名处于慢性或早期阶段，7 名处于加速期，8 名处于急变期，即疾病的最晚期形式。三人患有费城阳性急性淋巴细胞白血病，三人患有急性髓细胞白血病，四人患有其他血液恶性肿瘤。

　　在报告时共有 48 名患者可评估。其中：

　　CML 慢性期的 32 名患者中有 30 名 (94%) 有完全的血液学反应;20 (63%) 有主要细胞学反应，12 完全和 8 部分。在这 20 名细胞遗传学应答者中，有 18 名继续接受治疗而没有疾病进展。

　　所有 11 名具有 T315I 突变的慢性期 CML 患者都有完全的血液学反应，9 名有主要的细胞遗传学反应，其中 8 名是完全的。

　　对于 16 名处于加速期或急变期或患有费城阳性急性淋巴细胞白血病的CML 患者，5 名(31%)有主要的血液学反应，3 名(19%)有主要的细胞遗传学反应。

　　在 9 名处于加速期或急变期或 Ph+ALL 且携带 T315I 突变的 CML 患者中，3 名(33%)有主要的血液学反应，2 名(22%)有主要的细胞遗传学反应。

　　研究人员还注意到没有突变的重度耐药疾病患者和对现有药物具有耐药性的其他突变患者的反应。

　　最常见的副作用是血小板计数低(24% 的患者)、头痛(14%)、恶心(14%)、关节痛(13%)、疲劳(13%)、贫血(11%)、脂肪酶升高( 11%)、肌肉痉挛 (11%)、皮疹 (11%)、肌肉疼痛 (10%) 和胰腺炎 (10%)。所有剂量限制性毒性都是可逆的。

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