新的抗癌药物在具有肿瘤特异性基因突变的儿科患者中显示出希望

　　根据发表在《柳叶刀》上的一项研究，一种新的抗癌药物已被证明对患有罕见肿瘤基因突变的儿科患者是安全有效的。该研究测试了 拉罗替尼 (LOXO-195) 在具有原肌球蛋白受体激酶 (TRK) 突变的儿科患者中的安全性和剂量，该突变可发生在多种肿瘤类型中。

　　“这项研究突出了癌症护理的范式转变，我们根据肿瘤的基因突变来识别和治疗肿瘤，而不仅仅是它们存在于体内的位置，”该研究的作者和儿科血液学部门负责人 Ramamoorthy Nagasubramanian 医学博士说。 - Nemours 儿童医院的肿瘤学。“此外，这项研究代表了儿科研究领域的胜利，因为该药物几乎与成人同时在儿童身上进行测试，而通常情况下，儿科研究要落后几年。”

　　这项多中心、开放标签、1/2 期研究在美国的八个地点进行，招募了年龄在 1 个月至 21 岁之间、平均年龄为 4-5 岁的婴儿、儿童和青少年。该药物在 24 名患者中口服给药，根据年龄和体重调整了不同的剂量浓度。在入组的患者中，17 名肿瘤具有 TRK 融合，而 7 名患者没有记录的 TRK融合。

　　TRK 融合的儿科患者最初诊断为婴儿纤维肉瘤、其他软组织肉瘤和甲状腺乳头状癌。以前，许多此类患者的唯一治疗方法是化疗、放疗，在某些情况下还需要手术，所有这些都会产生严重的副作用。

　　研究发现，LOXO-195 在患者中具有良好的耐受性，并在所有 TRK 融合阳性肿瘤患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。超过 90% 的实体 TRK 融合阳性肿瘤患者实现了“持续的肿瘤消退”。然而，TRK 融合阴性癌症患者中没有一个有客观反应。对于儿童患者，无论年龄大小，推荐的 2 期剂量定义为 100mg/m2。最常见的不良事件是肝酶浓度轻度升高、成熟血细胞数量减少和呕吐。

　　中位随访时间为 8 个月，除一名外，所有 TRK 融合患者均继续治疗或接受了可能治愈的手术。

　　“TRK 基因突变在儿科癌症中很常见，尤其是那些对治疗有抵抗力的癌症。当我们看到这种药物在成人 TRK 融合肿瘤中显示出抗肿瘤活性时，我们希望对儿童也有类似的结果。两者都是这项研究的主要目标——安全性和确定剂量——已成功实现，”Nagasubramanian 说。

　　LOXO-195 在成人、婴儿、儿童和青少年中对 TRK 抑制具有获得性抵抗的临床试验正在进行中。

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