精准癌症治疗对儿童和成人均有效

　　在身体不同部位发生各种晚期癌症的成人和儿童患者中，四分之三对拉罗替尼有反应，拉罗替尼是一种针对特定基因突变的新型疗法。这项多中心 1/2 期试验的结果已于发表在新英格兰医学杂志上。 与大多数癌症疗法不同，这种口服治疗基于肿瘤的遗传特征，而不是癌症起源的器官.

　　作为一种获得性遗传缺陷，TRK 融合加速了癌细胞的生长。拉罗替尼对抑制该过程具有高度选择性。五十五例，范围从4个月到76岁，与17种独特的肿瘤类型，用拉罗替尼处理。四分之三的入组患者对治疗有反应，86% 有反应的患者仍在接受研究或接受了治愈性手术。没有患者因药物相关副作用而停止治疗。

　　参与该研究的几名儿科患者患有婴儿纤维肉瘤，这是一种含有 TRK 融合的癌症，由于对化疗反应不佳，因此难以治疗。放射治疗也不是一个好的选择，因为它对年轻患者具有破坏性的长期影响。

　　“对于我们的 TRK 阳性癌症患者来说，这确实是一颗灵丹妙药，”Leo Mascarenhas 医学博士、儿童癌症和血液疾病中心副主任兼 Names 家庭基金会肿瘤学早期临床试验项目主任说。洛杉矶儿童医院，他帮助设计了该研究的儿科部分。“在某些情况下，这种癌症可以通过手术治疗——通常需要截肢或其他毁容手术。在用拉罗替尼治疗婴儿纤维肉瘤患者后，癌症充分缩小，我们能够在保留患者腿的同时通过手术切除肿瘤。 ”

　　这项研究是一项值得注意的药物开发计划的一部分。通常情况下，如果有的话，在该药物获得成人许可后，会在儿科人群中进行新疗法的测试。然而，拉罗替尼同时在儿童和成人中进行了研究。开发了一种特殊的液体制剂，用于对非常年轻的患者进行适当的剂量给药。这种早期的儿科重点有助于通过帮助适当患者的快速增加来加速临床开发。

　　FDA 授予拉罗替尼突破性治疗指定，导致加快审查。当初步临床数据表明新疗法比针对严重或危及生命的疾病的现有选择具有显着优势时，药物可能有资格成为突破性疗法。

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