药物成功靶向具有肿瘤特异性基因突变的癌症

　　根据发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，具有三种融合基因之一的儿童和成人癌症对拉罗替尼反应良好。该药物旨在靶向一种称为原肌球蛋白受体激酶 (TRK) 的特定肿瘤基因突变，该突变可发生在各种肿瘤类型中。

　　该研究的作者、医学博士 Ramamoorthy Nagasubramanian 说：“这种药物代表了癌症治疗中一种不断变化的范式，我们不仅通过它存在于体内的位置，而且通过驱动其生长的基因突变来评估肿瘤。” Nemours 儿童医院儿科血液肿瘤科主任。

　　该研究整合了三个阶段的研究结果，包括成人 1 期、儿科 1/2 期和青少年/成人 2 期研究，以报告该药物的安全性和有效性。55 名 TRK 融合阳性癌症患者，通过每个站点常规进行的分子谱检测，在研究站点中登记。患者年龄从 4 个月到 76 岁不等，有 17 种独特的癌症诊断，包括婴儿纤维肉瘤、唾液腺肿瘤和甲状腺癌。每个患者每天接受两次药丸或液体形式的药物。

　　总体而言，75% 的患者的肿瘤对治疗有反应，13% 达到完全反应，62% 达到部分反应。有反应的患者继续接受治疗或以治愈为目的接受手术。中位反应时间为 1.8 个月(范围 0.9 至 6.4)。中位缓解持续时间和无进展生存期尚未达到，但一年后，71% 的缓解患者仍在持续，55% 的所有患者保持无进展。患者对治疗耐受良好。具有临床意义的不良事件并不常见，最常见的包括肝脏和其他器官的炎症(丙氨酸或天冬氨酸转氨酶升高)、疲劳、呕吐和头晕。

　　Nagasubramanian 说：“这项研究的设计，同时测试了成人和儿童的有效性和安全性，代表了一个强大的模型，可以帮助推进儿科癌症研究。”“在我们不仅通过名称治疗肿瘤，而且通过其遗传特征治疗肿瘤的时代，这项研究使我们能够在不让儿童落后的情况下推动该领域向前发展，就像儿科研究中经常发生的情况一样。”

　　该研究的作者指出，反映更长随访时间和更大患者群的额外数据将进一步了解药物的安全性以及反应的持久性。

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