联合疗法对 IDH1 突变的 AML 患者具有良好的耐受性和高效性

　　在该大学研究人员领导的 Ib/II 期试验中，发现 ivosenidib (IVO) 加维奈托克(VEN) 加或不加阿扎胞苷 (AZA) 的联合疗法对急性髓性白血病 (AML) 的特定遗传亚型有效得克萨斯州 MD 安德森癌症中心。该试验的结果可能支持对历史上几乎没有治疗选择的携带 IDH1 突变的 AML 患者采取新的行动方案。

　　在所有治疗组中，综合完全缓解率为 78%，初治患者为 100%。半数达到完全缓解的患者的微小残留病灶 (MRD) 也呈阴性。结果由主要作者、血液学研究员、医学博士 Curtis Lachowiez 在年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布。

　　“这项试验是显着的基础和转化工作的体现，可改善患者的临床结果，”拉乔维兹说。“三联疗法最终可能会产生一种新的、有效的治疗方案。由于 AML 诊断的中位年龄为 68 岁，这些发现对于可能不足以接受历史上用于接受侵袭性细胞毒性化疗方案的老年 AML 患者尤其重要。治疗 AML。”

　　IDH1 基因的突变导致骨髓分化停滞和随后的白血病诱导。IVO 作为 IDH1 抑制剂，是一种耐受性良好的口服疗法，旨在阻断这一致白血病过程。

　　维奈托克和阿扎胞苷的组合先前被确定为对新诊断的 AML 具有良好的耐受性和有效性，并且 IVO 被批准作为复发 IDH1 突变 AML 的单一药物。该试验旨在评估将这种靶向治疗 IVO 添加到单独作为口服双药的维奈托克，或添加到阿扎胞苷和维奈托克组合以治疗具有特定基因突变的 AML 患者亚群的安全性、耐受性和反应率。

　　“据我们所知，阿扎胞苷加维奈托克和阿扎胞苷加 IVO '双药'对新诊断的 IDH1 突变 AML 患者有效但不能治愈，患者最终仍会复发。这项三药联合试验旨在确定这种方案是否会导致更深的反应和甚至对某些患者进行治愈性治疗，”白血病副教授、该研究的资深作者 Courtney DiNardo 医学博士说。“此外，该试验首次评估了口服 IVO 加维奈托克双药，我们希望患者能从这种门诊治疗方案中受益。”

　　患有 AML 或高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 的患者被分配到三个队列之一，接受 IVO +维奈托克400 mg、IVO + 维奈托克800mg 或 IVO + 维奈托克400mg +阿扎胞苷。

　　达到最佳反应的中位时间为两个月。在 18 名可评估的患者中，有 9 名仍在研究中，3 名在完全缓解后继续接受干细胞移植。

　　“这项研究令人兴奋，因为它表明我们能够根据 AML 患者的分子特征为他们量身定制治疗方案，”Lachowiez 说。“虽然一些突变传统上与不良结果有关，但我们现在可以确定某些基因突变患者亚组，他们更有可能对特定疗法产生反应，然后我们可以设计最适合他们的治疗和随访计划.”

　　根据患者的分子特征，他们的护理团队可能能够决定诸如更密切监测或更早过渡到高风险患者移植等选项。此外，对于具有与有利反应相关的分子突变的患者，护理团队可能能够开出量身定制的治疗组合，从而实现持久的缓解和潜在的治愈。

　　研究积累仍在继续，研究团队正在进行额外的随访，以阐明生物标志物和潜在的反应持续时间。

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