维奈托克和阿扎胞苷联合用于不符合化疗条件的未经治疗的治疗相关髓系肿瘤、先行骨髓增生异常综合征或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤患者。

　　患有与治疗相关的骨髓性肿瘤 (tMN)、先行性骨髓增生异常综合征或先行性骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 (A-MDS/MPN) 的患者 (pts) 可能由于年龄和不利的遗传/核型特征而预后不佳。在 VIALE-A 研究中，不适合接受维奈托克(venetoclax) 和阿扎胞苷 (Aza) 治疗的强化化疗的 tMN 和 A-MDS/MPN 患者表现出比单独使用 Aza 更好的缓解率和总生存期 (OS)。本文描述了维奈托克+Aza 在 tMN 和 A-MDS/MPN 患者中的疗效和安全性。

　　从 VIALE-A (NCT02993523) 入组的患者中汇总数据，比较接受维奈托克+Aza 或安慰剂 (Pbo)+Aza 的患者和先前接受维奈托克+Aza 的 1b 期研究 (NCT02203773)。入组患者年龄≥18 岁，未接受过治疗，之前未接触过低甲基化药物，不符合强化化疗的条件。维奈托克+Aza 上的患者口服维奈托克400 mg(第 1-28 天)和 Aza(75 mg/m2;第 1-7/28 天周期)。评估了复合完全缓解率(CRc;完全缓解 [CR] + CR 与不完全血液学恢复 [CRi])、缓解持续时间 (DoR) 和 OS。疾病评估是根据修改后的国际工作组 AML 反应标准进行的。

　　在这个汇总分析中，tMN 在 (维奈托克+Aza/Pbo+Aza) 31/9 和 A-MDS/MPN 中观察到 59/26 pts。在 18 (58%)/6 (67%) 例 tMN(5 或 5q 缺失 [del]：4/1;7 或 7q del：6/1;复合体 [≥ 3 克隆异常])中观察到低风险细胞遗传学： 10/4) 和 19 (3​​2%)/13 (50%) 与 A-MDS/MPN(5 或 5q del：10/5;7 或 7q del：6/1;复合体：14/9)。TP53在 tMN 的 5/3 患者和 A-MDS/MPN 的 8/0 患者中观察到突变。tMN 患者接受了 5/4 个治疗周期的中位数(维奈托克+Aza/Pbo+Aza)。CRc 达到 19 (61%)/1 (11%)。未达到 mDoR (NR) (95% CI: 17.8, NR)/8.5 (NR, NR) 个月。mOS 为 16.4 (95% CI: 4.1, NR)/11.3 (0.6, 17.5) 个月。A-MDS/MPN 患者接受了 9/5 个治疗周期的中位数(维奈托克+Aza/Pbo+Aza)。CRc 达到 39 (66%)/7 (27%) pts，mDoR 为 17.3 (95% CI: 9.6, NR)/5.8 (1.1, NR) mos。mOS 为 15.9 (95% CI: 11.5, NR)/10.1 (4.7, 14.5) mos。常见的≥3 级不良事件(维奈托克+Aza/Pbo+Aza)是发热性中性粒细胞减少症(tMN：39%/11% 和 A-MDS/MPN：36%/12%)中性粒细胞减少症(tMN：29%/33%;A -MDS/MPN：39%31%)和血小板减少症(tMN：32%/33%;A-MDS/MPN：39%/62%)。

　　与 Aza 单药治疗相比，维奈托克+Aza 导致 tMN 和 A-MDS/MPN 不适合强化化疗的初治患者的 CRc 率更高，DoR 更长，OS 中位数更长。安全性与维奈托克+Aza 组合的总体患者相似。将介绍细胞遗传学和分子风险组的结果。

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