芦可替尼（ Jakafi）在真性红细胞增多症中的治疗效果如何？

       关于真性红细胞增多症

       真性红细胞增多症是一种生长缓慢的血癌，属于一组称为骨髓增殖性肿瘤（MPN）的血液疾病。在这些疾病中，产生血细胞的骨髓细胞发育和功能异常。在PV中，骨髓产生过多的血细胞，尤其是红细胞。这些多余的细胞会使血液变稠，并可能导致并发症，例如血栓或出血的风险。如果不进行治疗，PV可能会危及生命，并最终会发展为更严重的血癌，例如骨髓纤维化或急性白血病。然而，有效的治疗可以显着降低风险和并发症。那么芦可替尼（ Jakafi）在真性红细胞增多症中的治疗效果如何？

       芦可替尼（ Jakafi）在真性红细胞增多症中的治疗效果如何？

       Jakafi 是经美国食品和药物管理局批准的首创 JAK1/JAK2 抑制剂，用于治疗对 Hydrea（羟基脲）反应不足或不耐受的 PV 患者。Jakafi 也适用于治疗中高危骨髓纤维化 （MF） 患者，包括原发性 MF、真性红细胞增多症后 MF 和原发性血小板增多症后 MF。

       PV 治疗的目标是减少血液厚度，防止出血和凝血。Jakafi 已被证明在 PV 治疗方面有效，包括对 Hydrea® 不耐受或耐药的患者，这是高危 PV 患者的传统一线治疗。Jakafi通过抑制可能在MPN发育中发挥作用的蛋白质起作用，导致身体产生错误数量的血细胞（JAK1 / JAK2蛋白）。

       研究人员进行了一项III期研究，将Jakafi与对Hydrea反应不佳的患者的标准疗法进行比较。纳入研究的患者正在接受静脉切开术（一种用于管理PV的抽血手术）和脾脏肿大（脾肿大）的治疗。他们被分为两个研究组：一个接受Jakafi，另一个接受标准治疗（通常是Hydrea）。研究人员监测了患者的血细胞比容水平。血细胞比容是由红细胞组成的总血容量比例的量度;由于PV导致红细胞水平过高，因此使用血细胞比容来测量疾病控制。他们还监测了脾脏的大小。

       在八个月时，接受Jakafi的患者比标准治疗的患者有明显更好的疾病控制：21%的Jakafi患者有疾病控制，而标准治疗只有1%。Jakafi患者也有更好的血细胞比容控制（60% vs 20%），脾脏大小减少更大：38%的Jakafi患者的脾脏体积至少减少35%，而标准治疗组仅为1%。此外，更多的Jakafi患者经历了缓解：24%对标准治疗组的9%。更多服用Jakafi的患者症状也减轻了至少50%（49%对5%）。

       接受Jakafi和标准治疗的患者之间的副作用相似。它们包括中度贫血和血小板减少症（血小板计数低）。

       这些发现表明，对于对Hydrea没有反应或不能耐受的PV患者，Jakafi比标准治疗更有效。Jakafi患者在三个重要领域有更好的结果：血细胞比容控制，脾脏体积减少和症状改善。