艾曲波帕治疗再生障碍性贫血儿科患者疗效如何？

       根据发表在《血液进展》上的研究，一些新诊断为获得性再生障碍性贫血的儿科患者与单独免疫抑制相比，联合艾曲波帕（ELTR）的免疫抑制治疗可能更有可能产生完全反应。然而，3年总生存率似乎没有受到影响。

       再生障碍性贫血的标准治疗是同种异体造血干细胞移植 （HSCT） 或使用马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素进行免疫抑制。早期数据表明，在免疫抑制中加入ELTR可能是有效的。

       对于这项随机2期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03413306），研究人员比较了免疫抑制加ELTR与单独免疫抑制在新诊断的严重或非常严重再生障碍性贫血（分别为SAA和vSAA）的儿科患者中的安全性和有效性。

       总体而言，98名患者入组并接受了这项研究的治疗;49例被随机分配到ELTR组，而49例被分配到仅接受免疫抑制。

       基线时，在ELTR和仅免疫抑制组中，中位年龄分别为10.5岁和8.7岁，71.4%和61.2%的患者为男性，36.7%和42.9%的患者各自组内患有SAA，而vSAA分别为63.3%和57.1%。如果 4 个月没有回应，则允许分组交叉。

       两组4个月时的总缓解率（ORR）相似（ELTR组为2%，对照组为65%;P = .53），但ELTR组的完全缓解率更高（分别为218%和31%;P =.12）。

       此外，SAA患者在ELTR组中的ORR有所改善（89% vs 57%单独使用免疫抑制;P = .028），但在vSAA患者中没有ORR差异。

       然而，两组的3年总生存率和无事件生存率相似（分别为P = .2和P = .673）。

   “然而，这些发现并没有改变目前SAA治疗儿童算法，其中来自[匹配的兄弟姐妹供体]的HSCT仍然是一线选择，并且基于在诊断后3至4个月内提供移植物的能力，支持预先使用匹配的非亲缘供体HSCT，”作者在他们的报告中指出。