Iculsig（帕纳替尼）和Blincyto（blinatumomab）联合用药治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）如何？

BCR-ABL抑制剂ponatinib（Iclusig）®) 适用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的成年患者，这些患者对T315I突变具有耐药性、不耐受性或具有T315I基因突变。

近期Iculsig（帕纳替尼）和Blincyto（blinatumomab）的联合用药被发现对新诊断或复发/难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者是安全且高效的。ALL历来接受强化全身化疗，然后进行干细胞移植，以减少疾病复发的机会。Iculsig-Blincyto联合方案对使用干细胞移植的更积极方法的必要性提出了质疑。

BCR-ABL是导致费城染色体阳性ALL生长的遗传异常。Iclusig（ponatinib）是一种靶向酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过抑制白血病细胞上被称为酪氨酸激酶的蛋白质，特别是导致该疾病的异常BCR-ABL蛋白质发挥作用。与TKI格列卫（伊马替尼）相比，Iclusig具有优势，因为它旨在克服T3151突变，这是疾病复发的最常见原因。

在一项评估20名新诊断患者和10名复发/难治性患者的研究中，22报道了Iculsig和Blincyto联合作为费城染色体阳性ALL初始治疗的安全性和有效性。总体而言，95%的患者对治疗有反应；新诊断患者的有效率为100%，难治性疾病患者的有率为88%。新诊断患者无癌症进展的估计存活率为93%。在一线组中，没有患者接受干细胞移植，也没有复发。对于复发/难治性患者，两年无事件生存率为41%，两年总生存率为53%。四名复发/难治性疾病患者接受了异基因造血干细胞移植。