阿伐曲波帕（(Avalet-20)）治疗成人慢性原发性免疫性血小板减少症如何？

背景：免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，血小板计数减少，出血风险增加。

目的：评价第二代口服血小板生成素受体激动剂阿曲波帕治疗中国慢性原发性ITP的疗效和安全性。

方法：这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究（CTR210431）包括6周的双盲核心治疗阶段和20周的开放标签扩展阶段。患有慢性原发性ITP至少12个月且血小板计数<30×109/L的中国成年人被随机（2:1）接受阿曲波帕（初始剂量为20mg/天）或匹配的安慰剂。主要终点是在没有抢救治疗的情况下，在核心治疗阶段第6周血小板计数≥50×109/L的受试者比例。

结果：在2021年3月5日至2021年8月6日期间，共有74名患者被随机分组（阿伐单抗：N=48；安慰剂：N=26）；所有人都进入了延长期（72人接受了长达26周的阿曲波帕治疗）。在核心研究的第6周，avatrombopag组的血小板反应（≥50 x 109/L）率显著高于安慰剂组（7.7%；95%可信区间，1.025.1）（77.1%；95%置信区间，62.7,88.0）；治疗差异为69.4%（95%CI，56.2，86.3；P<.0001）。在为期6周的核心研究中，抗血栓药物组和安慰剂组分别有41名（85.4%）和20名（76.9%）患者报告了治疗突发不良事件。最常见的Avathrombopag相关治疗突发不良事件是上呼吸道感染（14/48[29.2%]）、血小板计数增加（13/48[27.1%]）和头痛（7/48[114.6%]）。

结论：Avatrombopag对中国慢性原发性ITP患者有效且总体耐受性良好，其疗效和安全性与以前对西方患者的报道相当。