Abecma（ide-cel）是孤儿用药吗？

是的，Abecma被授予孤儿药地位，这为制造商开发治疗罕见“孤儿”疾病的药物提供了激励。2021年3月27日，美国食品药品监督管理局批准了Celgene的Abecma（idecabtagene vicleucel）用于治疗成人多发性骨髓瘤。

为什么阿贝克玛是孤儿药？

Abecma被认为是一种孤儿药，因为它用于治疗多发性骨髓瘤，这是一种罕见的疾病。孤儿药用于治疗、预防或诊断罕见的“孤儿”疾病，这些疾病影响美国不到20万人。预计2023年将有约3.5万人被诊断为多发性骨髓瘤。

罕见病药物可能无法开发，因为患者人数较少，制药商的利润可能较低。美国食品药品监督管理局指定的孤儿药增加了制药公司研究和销售罕见病孤儿药的机会。

Abecma被批准治疗什么？

Abecma（idecabtagene vicleucel）是一种处方药，被批准用于治疗接受了4种或4种以上不同治疗方案的成人多发性骨髓瘤，这些治疗方案要么无效，要么停止。这些治疗包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体。

多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种罕见的癌症，发生在骨髓中，骨髓是骨骼内部的海绵状部分。

你的骨髓是白细胞、红细胞和血小板（有助于血液凝固）的来源。

在多发性骨髓瘤中，浆细胞的生长不受控制，浆细胞是一种白细胞，可以产生抗体来帮助你抵御感染。

骨髓瘤细胞没有留下其他健康血细胞生长的空间。癌症细胞也可以侵入骨骼的外层并削弱它们，这可能导致骨折。

多发性骨髓瘤往往发生在60岁左右的老年人身上。多发性骨髓瘤的常见症状包括：骨痛；头痛；感染风险增加；极度疲劳；肾脏损伤；周围神经病变（可能引起“针刺”感觉的神经疼痛）；容易擦伤；食欲不振；恶心/呕吐。

Abecma如何治疗多发性骨髓瘤？

Abecma通过识别并结合B细胞成熟抗原（BCMA）发挥作用，BCMA是一种在多发性骨髓瘤的正常细胞和几乎所有癌症细胞中发现的蛋白质。结合导致表达BCMA的骨髓瘤细胞死亡。

Abecma是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法。

它是由患者自身的白细胞制成的，然后对其进行基因改造，以帮助对抗多发性骨髓瘤。

它是在经过认证的医疗机构一次性输注（进入手臂静脉）。

你需要在医院呆一段时间接受治疗，然后在医院附近呆上几周或更长时间，由你的医疗保健提供者进行监测。

Abecma是美国食品药品监督管理局批准的第一种B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法。

Abecma的工作效果如何？

在一项针对100名患者的2期临床研究中，72%的患者部分或完全有反应，28%的患者表现出完全反应（多发性骨髓瘤肿瘤的所有迹象消失）。完全缓解并不意味着骨髓瘤已经治愈。并非所有患者都会对Abecma治疗有反应。

此外，Abecma可能会出现常见、严重和致命的副作用。细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性和其他严重且可能致命的毒性在装箱警告中概述。

如果您出现以下任何副作用，请立即致电您的医疗保健提供者或寻求紧急帮助：呼吸困难；发烧（100.4°F/38°C或更高）；寒战；不安；头晕或头晕；颤抖；心跳过快或不规则；严重疲劳；严重恶心、呕吐、腹泻。

最近还有哪些治疗方法被批准用于治疗多发性骨髓瘤？

最近的治疗包括：Elrexfio（2023年）、Talvey（2023）、Carvykti（2022年）、Tecvayli（2022）、Abecma（2021年）和Blenrep（2020年）。这些治疗方法大多用于晚期多发性骨髓瘤，此前至少有4种其他治疗方法无效或已经停止。

辉瑞公司的Elrexfio（elranatamab bcmm）于2023年8月14日获得批准。

Elrexfio是一种B细胞成熟抗原（BCMA）CD3靶向的双特异性抗体（BsAb）。

在两次递增剂量后，每周皮下（皮下）注射Elrexfio，直到24周。在24周时，每两周进行一次治疗。

杨森生物技术公司的Talvey（talquetamab tgvs），于2023年8月9日获得批准。

Talvey是一种双特异性GPRC5D导向的CD3 T细胞结合抗体，其与T细胞表面表达的CD3受体结合。这有助于引导免疫系统的T细胞对抗癌症细胞。

在第一周首次加大剂量后，每周或每2周皮下注射一次。

杨森生物技术公司的Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）于2022年2月28日获得批准。

与Abecma一样，Carvykti也是一种B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法。

它是在医院一次性输注CART-T细胞（注入手臂静脉）。您将需要在治疗机构附近停留约一个月，以便由您的医疗保健提供者进行监测和随访。

来自杨森的Tecvayli，于2022年10月25日获得批准。

Tecvayli是一种双特异性T细胞结合抗体。它通过结合癌症细胞的某些区域（T细胞表面的CD3受体和骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA））来帮助免疫系统识别和杀死癌症。

在第一周首次加大剂量后，每周皮下注射一次。

葛兰素史克的Blenrep，于2020年8月5日获得批准。

Blenrep是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体。

它是以静脉（IV）输注的形式（进入手臂静脉），每3周一次，持续约30分钟。

这并不是你需要了解的关于Abecma或多发性骨髓瘤的所有信息，以便安全有效地使用，也不代替你的医生的指示。查看完整的产品信息，并与您的医生或其他医疗保健提供者讨论这些信息以及您的任何问题。