阿伐曲泊帕治疗再生障碍性贫血(再障)的成功率如何？

阿伐曲泊帕治疗再生障碍性贫血(再障)还在研究中,预计研究完成日期:2023 年 6 月 30 日,以加速批准途径批准阿伐曲泊帕(Avatrombopag),用于治疗计划接受医疗或牙科手术的成人及儿童患者的慢性免疫性血小板减少症(ITP;特发性血小板减少性紫癜)。

阿伐曲泊帕是第二代口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),弥补了已批准的适应症之外的临床医学。除了适应症之外,阿伐曲泊帕还被开发用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)。慢性ITP是一种罕见的、进行性的血液和骨髓疾病,患者的平均确诊血小板计数约为每百万人口的3~10倍。当患者出现不同程度的血小板减少症状时,通常以舒张滨三联疗法口服,大多数患者在缓解后维持稳定的血小板计数≥50×109/L。

治疗慢性ITP的3期试验显示,阿伐曲泊帕与安慰剂相比能有效降低出血事件发生率(4.3v3.9%),且不良反应的发生率与安慰剂没有明显差异(1.5v<4.6%)。马来酸阿伐曲泊帕,是被批准用于ITP的第二代酪氨酸激酶抑制剂(TPO受体激动剂)。

马来酸阿伐曲泊帕,即D-9417,被最新批准用于择期髋关节或膝关节受累的成人患者,以降低其慢性ITP相关性血小板减少症的发病率和发病率。马来酸阿伐曲泊帕,即D-9417,是瑞士药企巨头罗氏研发的第二代口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),其 IPLA 3 期和 3 期临床研究已在国内开始招募患者。

血小板减少症使用本品的患者合并血小板减少的可能性较高,合并血小板减少的可能性较大,我们建议使用本品的患者在合并血小板减少的情况下可使用本品。肝功能异常(转氨酶(ALT)和/或胆红素升高的患者):本品与中度或高肝血症、自身免疫病或接受器官移植的患者的风险有关, 使用本品的患者偶尔会出现肝功能异常。

中性粒细胞减少症/中性粒细胞减少症是指外周血细胞数量缺乏,通过监测外周血细胞计数或自身体征,发现自身抗体不充分,或合并免疫功能低下,当患者中性粒细胞缺乏时,说明患者中性粒细胞减少。