Breyanzi 获批用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤

美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel;liso-cel）用于治疗既往接受过2线或更多线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

Liso-cel 是一种以 CD19 为导向的转基因自体 T 细胞免疫疗法。该批准得到了TRANSCEND FL试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04245839）数据的支持，这是一项开放标签的2期单臂研究，评估了liso-cel在接受2线或更多线全身治疗（包括抗CD20抗体和烷化剂）后复发或难治性FL成年患者中的疗效。在淋巴细胞耗竭化疗完成后 2 至 7 天对 107 名患者施用单剂量 liso-cel。

在94例可评估患者中，总缓解率（ORR）为95.7%（95%CI，89.5-98.8），其中73.4%达到完全缓解。首次反应（完全或部分反应）的中位时间为 1 个月（范围 0.6-3.3）。首次完全缓解的中位时间为 3 个月（范围 0.6-18）。

在中位随访16.8个月时，未达到中位缓解持续时间;80.9% 的响应者在 12 个月时持续有反应，而 77.1% 在 18 个月时继续有反应。

“在复发或难治性滤泡性淋巴瘤的治疗中，患者通常会在治疗过程中循环进行，每条新的治疗线通常反应较短。那些经历过早期疾病进展的人预后明显较差，“纪念斯隆凯特琳癌症中心的TRANSCEND研究员、淋巴瘤和细胞治疗专家M. Lia Palomba博士说。“FDA批准liso-cel用于复发或难治性FL患者是解决FL治疗范式中持续未满足需求的重要进展，为患者提供了一种新的选择，显示出非常高的反应率和既定的安全性。

治疗中最常见的不良反应是细胞因子释放综合征（CRS）。3 至 4 级实验室异常包括淋巴细胞、中性粒细胞和白细胞计数降低。

除了 CRS 和神经系统毒性外，Breyanzi 的黑框警告现在还包括有关使用 BCMA 和 CD19 定向转基因自体 T 细胞免疫疗法治疗血液系统癌症后可能发生的 T 细胞恶性肿瘤的信息。Breyanzi 只能通过称为 Breyanzi REMS 的受限程序使用。

Breyanzi还适用于治疗患有大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的成人。