国内首个ITP口服瑞弗兰（艾曲波帕片）重磅上市

　　2018年7月21日，诺华(中国)宣布，非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)瑞弗兰(艾曲泊帕乙醇胺片)正式在中国上市，将用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的血小板减少。
 

　　ITP——血小板的杀手

　　原发性免疫性血小板减少症(ITP)以血小板减少、骨髓巨核细胞正常或增多，以及缺乏任何原因为特征。同时也是儿童最常见的出血性疾病，发病率约为4～5/10万。儿童ITP是一种良性自限性疾病，常见于感染或疫苗接种后数天或数周内起病，80%的病例在诊断后12个月内血小板计数(PLT)可恢复正常。
 

　　临床病例

　　患儿女，1 岁 5 月，因「发现全身出血点 1 周」来诊，诉发病前 2 天有麻风腮疫苗接种史，查体示全身皮肤、口腔粘膜可见散在针尖样出血点，胸部、双下肢、后背部可见散在瘀斑，瘀斑最大约 1.4 cm*1.5 cm，未高出皮面，压之不褪色。浅表未扪及肿大淋巴结。面色无苍白，心肺腹脊柱四肢未见明显异常。生理反射存在，病理反射未引出。

　　查血常规：PLT 7×109/L。考虑免疫性血小板减少性紫癜可能，予完善相关检查，立即予丙种球蛋白(1 g/kg)、止血补液等对症处理。2 天后复查血常规示：PLT 52×109/L。

　　骨髓检查回报：粒系占 47%，红系占 7.5%，淋系占 42.5%，形态未见异常，巨核细胞 62 个/片，未见产板型巨核细胞，诊断意见：骨髓巨核细胞产板不良，外周血可见异淋细胞。

　　最终诊断：免疫性血小板减少性紫癜。

　　原发免疫性血小板减少症(ITP)，既往称特发性血小板减少性紫癜，它的发病原理是由于人体内的“凝血卫士”血小板基于一些获得性自身免疫的原因无法达到正常数量，从而造成患者流血不止，无法凝固。

　　听上去，这只是出血小毛病，殊不知患上ITP后，生活质量急转直下。日常生活中，患者血小板数量一旦下降，患者就会频繁地出现自发性出血和皮下紫癜，严重时甚至会出现突如其来的内脏、颅内大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有严重的乏力、精神不振，这极大的影响了患者生活质量，甚至无法正常工作和学习。
 

　　血小板提升是关键

　　现有治疗方式可分为一、二线治疗。一线治疗通常使用糖皮质激素，虽然短期内有效，但治疗副作用多——常伴有骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应发生。而青少年长期使用激素的危害更是不言而喻，变成“小胖子”事小，还可能影响生长发育。另外，使用激素治疗后超过一半的患者治疗无效，或者会复发。
 

　　ITP患者迎来快速升板新时代

　　那么，瑞弗兰二线治疗的药物能不能既能提高迅速提升血小板，降低治疗风险，还能兼顾提高患者生活质量与舒适感呢?

　　瑞弗兰如何能做到这样，让我们看看它的原理与优势：

　　首先，机制不同，升板迅速：与一线糖皮质激素治疗以减少血小板清除为主的机制不同，瑞弗兰不局限于“节流”，更能帮助“开源”——它与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，创新性地增加血小板的生成，这使得ITP患者的血小板水平快速显著升高至安全水平。根据RAISE研究，瑞弗兰组患者接受治疗一周后，中位血小板计数即从16 x 109/L 升至36 x 109/L，起效迅速。

　　第二，稳定性与安全性全方位优化，停药后长期有效：瑞弗兰作为中国ITP诊疗指南二线推荐药物，与同属推荐药物的rhTPO相比，瑞弗兰不与内源性TPO竞争，不会诱导TPO抗体，可以实现稳定和可预测的血小板计数上升。另外，瑞弗兰在长效治疗方面也有优秀表现，多个研究一致显示，瑞弗兰治疗后，30%左右的ITP患者可获得停药后长期缓解。

　　第三，告别注射，提高患者舒适度：瑞弗兰在提高患者生活质量方面也有突出表现。作为目前唯一上市的口服类TPO受体激动剂，瑞弗兰改变了患者需要定期注射的治疗模式，让治疗变得非常轻松便利，有效解决因依从性不佳带来的治疗问题，给ITP患者带来更多生活自由度与治疗舒适感。

　　华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授指出：“瑞弗兰作为二线治疗推荐用药，它在中国上市将提升国内ITP治疗效果。然而，上市是第一步，如何让更多人能够早日使用到效果显著的ITP治疗药物，是所有专家共同关心的。因此，我们也希望瑞弗兰能够早日进入医保。在未来，希望越来越多的ITP患者能够通过瑞弗兰获得良好的疗效和舒适的治疗体验，尽早走出疾病阴霾，回归幸福生活。”
 

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