艾曲波帕对血小板减少症效果被奉为“神药”

       艾曲波帕近来经常被一些久治不愈的血小板减少奉为“神药”，我们都知道艾曲波帕是一款治疗血小板减少症很好的药物，那么相当一部分血小板减少症患者需要药物维持治疗，病情反复发作、对出血的焦虑、工作和日常活动受限、频繁血常规检测及长期用药使患者的生活质量受到影响。那么艾曲波帕效果真有那么好吗?

　　适应症：

　　艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。

　　艾曲波帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。艾曲波帕不应用于意向正常血小板计数正常化。

　　用药剂量和方法：

　　艾曲波帕的起始剂量为50mg/天·次，这是对多数西方人来说，如果患者是东方人，或者是重度或严重肝功能不全的患者，起始剂量为25mg/天·次。

　　餐前一到两小时给药，如果最大剂量给药四周，血小板计数不增加，应中断用药;肝功能检验异常和血小板计数反应过度也要中断给药。

　　艾曲波帕治疗血小板减少患者案例

　　该研究是一项单盲、随机、对照性2期试验，纳入了低危或MDS国际预后评分中危-1、血小板计数低于30 × 109、年龄至少18岁、对替代药物难治或不适用或治疗后复发的患者。

　　按照2：1，患者被随机分配至艾曲波帕组(50 mg ~ 300 mg)或安慰剂组，至少治疗24周或直至疾病进展。该研究的第1阶段的主要研究终点是治疗24周内达到血小板缓解的患者比例以及安全性。

　　该研究的第1阶段共纳入90例患者，中位随访期为11周。艾曲波帕组中，28/59(47%)名患者发生了血小板缓解，而安慰剂组中有1/31(3%)的患者发生了血小板缓解。随访期间，21名例患者发生了至少1次严重出血事件(WHO出血评分 ≥2)，安慰剂组中出血患者的比例远高于艾曲波帕组(42% vs 14%)。

　　艾曲波帕组有27(46%)名患者发生了52个3~4级不良反应，而安慰剂组有5名(16%)患者发生了9个不良事件;7/59(12%)名患者发生了急性髓系白血病转化或疾病进展与，而安慰剂组为5/31(16%)。

　　艾曲波帕对血小板减少患者副作用

　　常见不良反应包括恶心，呕吐，月经过多，肌肉痛，感觉异常，白内障，消化不良，芥末出血等;

　　会引起肝毒性，需定期查肝功能，且本身肝功受损患者，不宜用药;

　　会增加骨髓内网状纤维沉积的发展或进展的风险，多为骨髓纤维化征象，应做好外周血复查监测;

　　中断用药可能导致比治疗前病情更严重，或者是增加其他恶性血液病风险，尤其是MDS，一定要注意血常规监测;

　　过量服用时，血小板计数显著增加，会增加血栓形成或血栓栓塞并发症水平。

　　艾曲波帕价格

　　艾曲波帕是在美国上市的，目前作为一种靶向药，孤儿药，在欧美加个都非常昂贵，25mg30粒一盒价格要3000多美元，

　　诺华的艾曲波帕在中国已经上市，商品名为瑞弗兰，25mg28片一盒价格6000元左右。

　　诺华的艾曲波帕在印度的销售价，50mg14粒的一盒约4000元左右。
 

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