艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症的疗效

　　免疫性血小板减少症(ITP)，以前称为特发性血小板减少性紫癜，是一种身体免疫系统攻击并破坏血小板导致低血小板计数(血小板减少症)的疾病。血小板需要血液凝固，如果你没有血液，你可能会出血。

　　ITP的原因

　　一般来说，您的血小板计数在ITP中会下降，因为您的身体会产生附着在血小板上的抗体并将其标记为破坏。当这些血小板流过脾脏(腹部器官过滤血液)时，它会识别这些抗体并破坏血小板。血小板的产生也可能减少。ITP通常在一些煽动事件后发展，有时您的医生可能无法确定此事件是什么。

　　病毒： 在儿童中，ITP通常由病毒感染引发。病毒感染通常发生在ITP发展前几周。虽然免疫系统产生抗体以对抗病毒感染，但它偶然也会产生附着在血小板上的抗体。

　　免疫接种： ITP与MMR(麻疹，腮腺炎，风疹)疫苗的使用有关。它通常在接种疫苗后6周内发生。重要的是要认识到这是一种罕见的事件，每10万MMR疫苗给予2.6例。如果您患有麻疹或风疹感染，这种风险小于发生ITP的风险。在这些病例中严重出血很少，超过90%的人会在6个月内解决ITP。

　　自身免疫性疾病： ITP被认为是一种自身免疫性疾病，与其他自身免疫性疾病如狼疮和类风湿性关节炎有关。ITP可能是这些疾病之一的初始呈现。

　　治疗ITP

　　类固醇： 类固醇如甲基强的松龙或泼尼松是世界上最常用的治疗ITP的药物。类固醇减少脾脏中血小板的破坏。类固醇非常有效，但增加血小板计数可能需要一周多的时间。

　　IVIG：静脉注射免疫球蛋白(IVIG)是lTP的常见治疗方法。它通常用于需要血小板计数迅速增加的出血患者。它在数小时内作为静脉内(IV)输注给药。

　　WinRho： WinRho是一种静脉注射药物，可用于增加某些血型患者的血小板计数。它比IVIG更快输注。

　　血小板输注：血小板输注并不总是对ITP患者有帮助，但可能在某些情况下使用，如果您需要进行手术。

　　如果您的ITP持续存在并且对初始治疗没有反应，您的医生可能会推荐其他治疗方法，例如：

　　脾切除术： 在ITP中，血小板在脾脏中被破坏。通过去除脾脏，可以增加血小板的预期寿命。在决定去除脾脏之前，应权衡利益和风险。

　　利妥昔单抗： 利妥昔单抗是一种叫做单克隆抗体的药物。这种药物有助于破坏产生抗血小板抗体的白细胞，称为B细胞。希望是当你的身体产生新的B细胞时，它们将不再制造针对血小板的抗体。

　　血小板生成素 激动剂：一些最新的治疗方法是血小板生成素(TPO)激动剂。这些药物是eltrombopag(口服)或romiplostim(皮下); 他们刺激你的骨髓，使更多的血小板。

　　儿童和成人的差异

　　值得注意的是，ITP的自然史在儿童与成人之间往往不同。超过80%被诊断患有ITP的儿童将获得完全分辨率。青少年和成人更有可能患上慢性ITP，成为终身医学病症，可能需要或可能不需要治疗。

　　艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症

　　我们进行了一项试验，其中118名患有慢性ITP和血小板计数低于30,000 /立方毫米且复发或其血小板计数至少一种ITP标准治疗无效的成人被随机分配接受口服血小板生成素受体激动剂eltrombopag(每日30,50或75毫克)或安慰剂。主要终点是第43天血小板计数为每立方毫米50,000或更多。

　　结果

　　在每天接受30,50和75mg的eltrombopag组中，主要终点分别在28%，70%和81%的患者中实现。在安慰剂组中，11%的患者达到了终点。接受30,50和75mg艾曲波帕的组在第43天的中位血小板计数分别为26,000,128,000和183,000 /立方毫米; 对于安慰剂组，计数为每立方毫米16,000。到第15天，超过80%的每天接受50或75毫克艾曲波帕的患者血小板计数增加。在这两组治疗期间出血也减少。安慰剂组和eltrombopag组的不良事件发生率和严重程度相似。

　　结论

　　艾曲波帕以复发或难治性ITP患者的剂量依赖性方式增加血小板计数。
 

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