伊布替尼依鲁替尼(IBRUTINIB)获批治疗华氏巨球蛋白血症的临床研究数据

WM是一类极为罕见且目前无法治愈的非霍奇金淋巴瘤（NHL），最常出现在较为年长的成年患者的骨髓中，对淋巴结与脾脏也可能产生影响。据估计，美国每年会增加2800个新发WM病例，这些患者急需一款新疗法来降低病情的风险。

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伊布替尼是一款创新性布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，于2015年1月获得批准用于WM的单药治疗。BTK是人体内一类重要的信号分子，它参与了B细胞的受体信号通路，对于恶性B细胞的生存和扩散至关重要。通过抑制BTK,伊布替尼能抑制B细胞的不受控增殖，从而控制诸多血液癌症的病情。

此前，艾伯维（AbbVie）重磅药物Imbruvica（伊布替尼）与罗氏的Rituxan（rituximab）联合构成的组合疗法获得FDA批准，治疗罕见血液疾病华氏巨球蛋白血症（Waldenstr?m's macroglobulinemia,WM）。

这项批准是基于一项比较伊布替尼+rituximab组合疗法和rituximab单药疗法疗效的3期双盲试验结果。在该试验中，150名复发/难治性WM患者被随机分为两组，一组接受rituximab与伊布替尼（420mg）的组合治疗，另一组接受rituximab的单药治疗。

在第26.5个月，组合疗法患者组的无进展生存率（PFS rate）结果明显优于单药疗法患者组。在第30个月，组合疗法患者的无进展生存率达到了82%，而单药疗法患者仅为28%。除此之外，组合疗法患者发生病情恶化甚至死亡的相关风险比单药疗法患者也降低了80%。