伊布替尼依鲁替尼(IBRUTINIB)获批用于治疗沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症

依鲁替尼（Ibrutinib,也称作伊布替尼）为一种口服的小分子靶向药，是全球第一款BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂，可以不可逆地结合到BTK蛋白，阻断它的功能，从而导致癌细胞死亡，从而使肿瘤缩小、癌症缓解。

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依鲁替尼是美国FDA批准的第一种治疗沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症（一种罕见的惰性B细胞淋巴瘤）的药物。FDA授予它突破疗法称号，优先审查和治疗这种疾病的孤儿药称号。由于沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症的首次记述是在70多年前，当时没有治疗这种疾病的批准疗法。医生依赖于类似癌症的治疗方法来治疗这种疾病。StevenP. Treon博士说：“我非常感激FDA对依鲁替尼治疗这种疾病的彻底检查和加速批准。”他是导致这项批准的2期试验主要研究者。

依鲁替尼治疗沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症的批准是基于一项2期多中心研究，这项研究纳入63名以前经治疗的患者（中位年龄63岁），患者每天口服420mg依鲁替尼。独立审查委员会使用国际工作组评估沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症的标准进行评估，总缓解率为62%。大约51%的患者达到部分缓解（PR），11%的患者达到良好PR.没有发生完全缓解。中位缓解持续时间未达到（缓解持续时间范围为1.8-2.8个月）。达到缓解的中位时间为1.2个月（范围，0.7-13.4个月）。

最常见的不良反应（>20%的患者发生）为嗜中性粒细胞减少症，血小板减少症，腹泻，皮疹，恶心，肌肉痉挛和疲劳。11%的患者发生导致剂量降低的不良反应，6%的患者由于不良反应而中止治疗。