依鲁替尼获FDA批准用于治疗巨球蛋白血症

2015年1月29日美国食品和药品监管局(FDA)扩张批准使用依鲁替尼为患者有Waldenstrm氏巨球蛋白血症(WM)，开始在机体免疫系统癌的一种罕见形式。WM是非霍奇金淋巴瘤的一个类型，WM随时间缓慢变坏和致异常血细胞，被称为B 淋巴细胞(B-细胞)，在骨髓，淋巴结，肝，和脾内生长。在WM中，异常B-细胞还过度产生一种蛋白被称为免疫球蛋白 M或IgM(巨球蛋白)可能导致过量出血，有视力和有神经系统问题。

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按照美国国家癌症研究所统计，在2014年约 70,800名美国人被诊断和18,990死于非霍奇金淋巴瘤。依鲁替尼通过阻断允许在WM中异常B-细胞生长和分裂的酶起作用。在2013年11月 FDA初始授权加速批准依鲁替尼为接受一种以前治疗套细胞淋巴瘤患者使用。2014年2月，FDA授权加速批准依鲁替尼为有以前治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者中使用，然后在2014年7月，扩展其使用包括携带染色体17缺失CLL患者的治疗。

FDA基于在一项63例以前治疗参加者临床研究批准依鲁替尼对WM，所有研究参加者接受一个每天420 mg口服给予药物直至疾病进展或副作用成为不能耐受。结果显示62%参加者治疗后有其癌症皱缩(总反应率)。该研究时间，反应时间范围从2.8个月至约18.8个月。

随药物最常见副作用伴是低血小板计数(血小板减少)，与感染斗争白细胞减低(中性粒细胞减少)，腹泻，低红细胞计数(贫血)，缺乏能量(疲乏)，肌肉骨骼痛，瘀伤，恶心，上呼吸道感染和皮疹。卫生保健专业人员应告知患者对出血，感染，异常心跳(房颤)的风险，发生新癌症(第二个原发恶性病)，治疗后代谢障碍(肿瘤溶解综合症)，和对伴随依鲁替尼使用对胚胎毒性效应(胚胎-胎儿毒性)。