高危儿童肿瘤患者的治疗有了新突破

St. Jude儿童研究医院的研究人员已经完成了对常见儿科实体肿瘤的全面分析，确定了儿童实体肿瘤的弱点，极具治疗前景的精准医学目前正处于临床试验中。该研究结果已发表于《癌症细胞杂志》上。每年肿瘤在全国约350名儿童和青少年中发生。肿瘤尚未扩散的患者的无进展生存率为75％，但转移性疾或肿瘤复发患者的生存率为30％或更低。

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对于高危患者，15年内总体生存率没有显著改善。 该研究广泛分析了横纹肌肉瘤中被破坏的细胞信号通路，包括新发现的G2 / M通路和未折叠的维持细胞稳态的蛋白反应通路。该分析还证实了先前有关RAS途径在横纹肌肉瘤中失调的报道。AZD1775抑制G2 / M途径中可调节细胞分裂的酶（WEE1）。

通过广泛的临床前测试，确定了AZD1775的治疗高风险横杆肌肉瘤的可能性，该测试开始于筛查1700多种药物肿瘤组合。该测试追踪数百只在肌肉中生长的不同人类横杆肌肉瘤的小鼠的安全性和有效性。 研究人员发现了几种在肿瘤细胞中被破坏的信号通路。AZD1775或adavosertib抑制阻断通路中的一种酶。

接下来进行了广泛的临床前测试，促使儿童肿瘤学组扩大了AZD1775和化疗药物伊立替康的多中心I / II期临床试验。