亚力兄Alexion的依库珠单抗（Soliris），是治疗罕见病的“孤儿药”

依库珠单抗，是美国亚力兄Alexion制药公司研发生产的，能够整合患者处于病症时诱发迫害红细胞的蛋白，进而增加红细胞的生命时长。依库珠单抗是现在唯一的治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症这类非常罕见的血液病症的药物，它还适用于医治罕见的非典型溶血性尿毒综合征，还适用于医治患有罕见的神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人以及医治患有广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人。

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2014年8月份，依库珠单抗被欧盟委员会授予医治重症肌无力的孤儿药地位。依库珠单抗（Soliris）亚力兄Alexion依库珠单抗可以治疗这么多罕见病症，那它的治疗效果如何?以治疗罕见的神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的临床研究为例，该研究是一项多国、双盲、平行组、时间-事件研究。

研究人员在水通道蛋白-4(AQP4)自身抗体阳性的NMOSD患者中开展，评估了依库珠单抗相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中，招募了143例成人NMSOD患者，他们以2:1的比例随机分配接受依库珠单抗和安慰剂治疗，该研究的主要终点是由独立审查委员会评估的首次试验复发时间。

Ⅲ期临床试验结果显示，该研究到达其主要终点。与安慰剂相比，依库珠单抗治疗使NMOSD复发的风险降低了94.2%。在接受依库珠单抗治疗的患者中有97.9%没有复发，而接受安慰剂治疗的患者只有63.2%。与此同时，患者中接受依库珠单抗治疗的，年复发概率减少至95.5%，达到了研究的预期效果。

并且，依库珠单抗的安全性和上述的研究结果，都证明了使用依库珠单抗患者治疗NMOSD具有明显疗效。如果您想要购买依库珠单抗，请咨询客服。