lumacaftor/ivacaftor（Orkambi）药品资料要点

资料范围与监管信息

美国：已读取DailyMed所载标签（生效日期20260324；标示申请类别/编号：NDA NDA206038、NDA NDA211358）。本摘要仅适用于所述美国制剂；不由收录本身推断批准，不确认截至2026-10-22仍实际销售，未核实中国批准。

药品身份

Orkambi含lumacaftor与ivacaftor，是针对特定CFTR基因缺陷的调节剂，不适用于所有囊性纤维化患者；本条限定200mg/125mg片剂。

适用范围

美国标签限CFTR基因F508del突变纯合子的囊性纤维化。该强度片剂对应12岁及以上患者，幼龄儿童需依年龄、体重选用其他强度或颗粒，不可直接照搬。

给药与用药注意

口服并与含脂肪食物同用；开始前确认基因型，评估肝功能及合并药物，不自行将其他CFTR调节复方替换为本品。

重要风险与警示

需关注肝酶升高、肝功能失代偿、呼吸道事件及血压变化；存在重要酶相关相互作用，激素避孕可靠性可受影响。儿童用药还须按标签进行眼科检查。