依鲁替尼伊布替尼(IBRUTINIB)用于治疗毛细胞白血病的临床研究数据

在Blood上发表了一篇关于依鲁替尼用于毛细胞白血病（HCL）的2期研究，探讨了依鲁替尼在经典和变异毛细胞白血病患者中的疗效和安全性。既往研究表明，依鲁替尼在多种B细胞恶性肿瘤中表现出显着的抗肿瘤活性，并改变了慢性淋巴细胞白血病 (CLL)、套细胞淋巴瘤（MCL）、边缘区淋巴瘤（MZL）和华氏巨球蛋白血症（WM）患者的临床结果，但其在毛细胞白血病（HCL）中的活性未知。

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HCL是一种罕见的B细胞恶性肿瘤，对于不能从嘌呤类似物中获益的患者，需要寻找新的治疗方法。在这项2期临床研究中，Rogers及其同事将依鲁替尼的临床应用扩展到了HCL，获取了依鲁替尼在经典和变异毛细胞白血病患者中的疗效和安全性数据。

这是一项多中心2期临床研究，在复发性经典或变异毛细胞白血病患者中进行口服依鲁替尼治疗。主要研究终点是32周时的总体反应率 (ORR)，另外还评估了 48周时的反应情况和治疗期间的最佳反应。次要研究终点是毒性特征、无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 。

共入组37例患者，其中 76%为经典型HCL，24%为变异型HCL。患者以依鲁替尼两种不同的剂量入组（24例420 mg，13例840 mg）。中位随访时间为 3.5年（范围0-5.9年）。患者在32周时的ORR为24%，在48周时ORR增加到36%。

最佳ORR为54%。估计的36个月PFS为73%，OS为85%。

最常见的不良事件是腹泻 (59%)、疲劳 (54%)、肌痛 (54%) 和恶心 (51%)。常见的血液学不良事件是贫血 (43%)、血小板减少(41%) 和中性粒细胞减少(35%)。

基于该结果，研究者认为，依鲁替尼可以安全地用于HCL患者，并产生客观反应且延长疾病控制时间。尽管未达到该研究的初始主要终点，但在经过大量预处理的患者中观察到的客观反应以及良好的PFS表明依鲁替尼可能对这些患者有益。