急性髓系白血病（AML）是成人常见的骨髓恶性疾病，约占急性白血病病例 80%，预后差，5 年相对生存率仅 31.7% 。近年随着对其基因组和分子景观的研究突破，治疗方案增多，其中异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂备受关注。美国 FDA 已批准恩西地平、艾伏尼布、Olutasidenib 三款 IDH 抑制剂，分别针对 IDH2、IDH1 突变的复发或难治性 AML 患者，艾伏尼布还获批用于新诊断 AML 联合化疗等。这些靶向疗法显著提高患者生存率。

Ponatib（Iclusig）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2012 年 12 月获 FDA 批准用于治疗激酶抑制剂耐药的 CML 。初始剂量为每日 45 毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。因大量动脉血栓事件，2013 年 10 月退出市场，两个月后重新上市，仅用于 T315I 突变患者。OPTIC 试验测试给药方案，2020 年 12 月 FDA 扩大批准范围，调整剂量。2024 年 ASCO 会议展示了 T315I 突变患者亚组 4 年随访数据 。

美国 FDA 批准慢性粒细胞白血病药物尼罗替尼新制剂 Danziten，可用于新诊断慢性期费城染色体阳性 CML 成人，以及对既往治疗不耐受或无反应的慢性期、加速期患者。与原配方 Tasigna 不同，Danziten 无需空腹服用，剂量更低但疗效相同，能支持深层分子反应，基于 ENESTnd 临床试验数据获批。其常见不良事件与其他 TKI 相似，推荐剂量为 142 毫克每日两次，不耐受或急变期患者可服 190 毫克每日两次 。

这是一项 asciminib 单药治疗新诊断慢性髓性白血病（CML）慢性期患者的单臂研究，随访时间延长。101 名患者中 79% 仍在服药，3 年时 75% 患者达主要分子反应，缓解持续加深。92 例对初始 TKI 耐药患者二线改用 asciminib，6 个月时 85% 可评估患者 BCR - ABL1 转录水平降至 < 1%。相比伊马替尼等 TKI，asciminib 治疗反应更快更深、毒性更小、耐受性更好，无新副作用，已获批用于一线及复发、不耐受患者治疗。

在 ALPINE 试验中，在 CLL/SLL 患者中，泽布替尼治疗导致更高的 ORR 为 85.6%，而伊布替尼为 74.4%。

接受 talazoparib 治疗的患者总生存期改善了约 9 个月，放射学无进展生存期改善了约 14 个月。

接受 177Lu-PSMA-617 联合恩杂鲁胺治疗的患者中位总生存期为 34 个月，单独接受恩杂鲁胺治疗的患者中位总生存期为 26 个月。

卡博替尼组的中位总生存期为 41.9 个月，对照组为 42.0 个月。

近十年，前列腺癌治疗新药不断涌现，未来预计更多。2025 年恩杂鲁胺等 5 种新药及组合受关注。恩杂鲁胺 2019 年国内上市，2021 年纳入医保，报销比例 50%-80%；瑞格列克未在国内上市及医保报销；奥拉帕利符合条件可医保，职工医保报销 70%-90%，居民医保 50%-70%；泽倍珂 2024 年 10 月上市，暂未医保报销；他拉唑帕尼 2024 年 11 月获批，医保比例待明确。新药国内注册久，患者有机会获取全球新药，治疗需遵医嘱。

中国国家癌症中心 2024 年数据显示，乳腺癌发病人数 35.72 万，排癌症第六位，5 年生存率达 83.2%。2025 年乳腺癌新药频出，瑞博西尼、奥拉帕利、德曲妥珠单抗在国内已上市且能医保报销，报销比例 40%-60%。伊那利塞还在申报，氟维司群、哌柏西利已上市并纳入医保。新药国内上市慢，但患者有机会获取全球新药，我们助力患者就医，治疗时请遵医嘱。

国内每年近万人受肺癌困扰，诊断和治疗难题常致患者确诊时已是晚期，治疗受限。不过，患者仍有机会用上国外已获批、国内未上市的肺癌新药。2025 年，肺癌免疫疗法里，Imdelltra 用于晚期广泛期小细胞肺癌，国内未上市；度伐利尤单抗、纳武利尤单抗已在国内上市，且都已纳入医保。靶向疗法方面，奥希替尼、劳拉替尼在国内上市并可医保报销，索托拉西布尚未在国内上市。我们致力于帮患者获取前沿肺癌药物，患者用药时需谨遵医嘱。

国内每年约 5000 例新增慢性髓性白血病（CML）患者，以酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗为主，常用药格列卫有援助计划，但存在耐药问题。耐药后可换用第二代施达赛、达希纳、博舒替尼（前两者可医保报销），或第三代对 T315I 突变有效的普纳替尼（部分地区医保可报），还有未在国内上市、针对耐药及 T315I 突变的阿西米尼布 ，换药需咨询医生。

依鲁替尼组的死亡率为 15.5%，苯达莫司汀组的死亡率为 16.3%。

Ibrance（palbociclib）是口服 CDK4/6 抑制剂，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体 2 阴性的晚期或转移性乳腺癌成人患者，2015 年获 FDA 批准。该药需与食物同服，常与芳香化酶抑制剂联用，效果不佳时换用氟维司群。研究显示，Ibrance 能显著延长患者生存期，与不同药物联用，无进展生存期和总生存期数据亮眼。

用 cBTKi 后进展的 CLL 患者预后差，亟需新疗法。3 期 BRUIN CLL-321 试验对比 pirtobrutinib 单药与 IdelaR 或 BR，用于经 cBTKi 治疗的 CLL/SLL 患者。238 名患者入组，大多有高危特征，中位既往治疗 3 个方案。ASH 年会公布结果：随访 7.5 个月时，pirtobrutinib 组 PFS 显著更优；随访 17.2 个月时，优势持续，各亚组一致，研究者评估结果类似，且该组 EFS 也更优。

共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂与 BCL2 抑制剂联用，会提高 CLL 患者微小残留病发生率。非共价 BTKi 药物 pirtobrutinib 获 FDA 批准，用于复发 / 难治性 CLL 患者。在 ASH 2024 会议上，2 期试验评估了 pirtobrutinib、venetoclax 和 obinutuzumab 限时三联方案用于 CLL 一线治疗。80 名初治患者参与，结果显示肿瘤溶解综合征风险降低，uMRD 率出色。安全性上，主要是血液学不良反应，常见剂量调整。随访 11.9 个月时

Tazverik（他泽司他）是 EZH2 抑制剂，用于特定上皮样肉瘤、滤泡性淋巴瘤；Jaypirca（pirtobrutinib）是 BTK 抑制剂，针对套细胞淋巴瘤等 B 细胞恶性肿瘤。选药要看癌症类型、遗传特征和既往治疗史。Tazverik 治滤泡性淋巴瘤，EZH2 突变患者客观缓解率 69% ，野生型 35%；Jaypirca 早期试验对 B 细胞恶性肿瘤有潜力，对耐药患者也有高活性。

2022 年，塞尔帕替尼（Retsevmo/Retevmo）获美国 FDA 批准，用于 RET 基因突变的晚期非小细胞肺癌、甲状腺癌等。作为首个高选择性 RET 抑制剂，它能精准阻断异常蛋白，抑制癌细胞生长。研究显示，该药让晚期 RET 阳性非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌患者的肿瘤缓解率大幅提升，生存期显著延长。目前，塞尔帕替尼已在多地获批，2022 年 9 月于中国内地上市，属医保乙类，患者可在医院药房凭处方购买并医保报销，也能通过正规海外渠道获取仿制药。

2025 年 1 月 16 日，FDA 批准 sotorasib（Lumakras）和帕尼单抗（Vectibix）联合治疗有 KRAS G12C 突变、已转移且接受过特定化疗的晚期结直肠癌患者。therascreen KRAS RGQ PCR Kit 检测用于识别受益患者，约 3 - 5% 患者存在该突变。临床试验显示，联合疗法延长无癌恶化生存期，26% 患者有治疗反应，常见副作用有皮疹、腹泻等。KRAS 是癌基因，Lumakras 是 KRAS G12 - C 抑制剂，Vectibix 是 E

根据最近发表在《药物与生物医学分析杂志》上的研究结果，依鲁替尼和阿卡替尼对慢性淋巴细胞白血病 （CLL） 患者 CD+19 淋巴细胞代谢组的改变不同。

贝利司他是组蛋白去乙酰化酶抑制剂，获 FDA 批准用于复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤，总缓解率 25.8%，中位缓解持续 13.6 个月 。 厄布利塞是 PI3K-δ 和酪蛋白激酶 - 1ε 双重抑制剂，用于经抗 CD20 治疗后的边缘区和滤泡性淋巴瘤，前者总缓解率 49%（16% 完全缓解），后者 43%（1% 完全缓解）。 二者针对不同亚型淋巴瘤，选择取决于瘤种、既往治疗和患者个体情况，为淋巴瘤治疗提供了新手段。

维布妥昔单抗（Adcetris）用于霍奇金及系统性间变性大细胞淋巴瘤，能显著提升霍奇金淋巴瘤患者移植后的无进展生存期，对系统性间变性大细胞淋巴瘤单药治疗效果良好。 塞利尼索（Xpovio）用于多发性骨髓瘤和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，与地塞米松联用，对复发难治的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者有缓解作用。 两者作用机制与副作用有别，选择时需综合多因素考量，且要与医疗人员充分沟通。

奥拉帕利（Lynparza）和他拉唑帕利（Talzenna）同属 PARP 抑制剂，用于治疗 BRCA 突变的乳腺癌与卵巢癌 。奥拉帕利用于较广泛适应症，他拉唑帕利每毫克效力更强，主要针对 BRCA 突变、HER2 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。 在乳腺癌治疗中，二者都对 BRCA 突变、HER2 阴性的患者有效，能显著延长无进展生存期，他拉唑帕利还能改善患者生活质量。选择哪种药物需综合癌症类型、遗传背景、整体健康状况等因素。它们为乳腺癌靶向治疗带来变革，基因检测与和医疗人员充分沟通，对确定最佳

Lynparza（奥拉帕利）属 PARP 抑制剂，用于有特定基因突变的 HER2 阴性乳腺癌，能延长无进展生存期，也用于其他癌种。Ibrance（帕博西尼）是 CDK4/6 抑制剂，联合激素疗法治疗 HR 阳性、HER2 阴性的晚期或转移性乳腺癌，同样延长无进展生存期。 两者针对不同乳腺癌患者子集，因癌症、基因、激素受体状态不同，疗效无法直接比。医生会综合考量并借助基因检测，为患者选合适方案，推动了个性化治疗。

瑞博西尼（Kisqali）和爱博新（Ibrance），同为口服 CDK4/6 抑制剂，用于联合治疗 HR 阳性、HER2 阴性的晚期或转移性乳腺癌。它们都能干扰癌细胞增殖，与其他药物联用显著延长无进展生存期 。 不过，二者副作用和给药方案有别。医生会依据患者健康、癌症情况及过往治疗选药，患者也应与医疗团队沟通，确定最适合自己的治疗方案。