图片来源于网络，如有侵权请联系删除。在肿瘤治疗领域，培美替尼（Pemigatinib）以其精准高效的靶向治疗效果，成为了众多胆管癌患者及其家属的关注焦点。作为一款重要的靶向药...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。在肿瘤治疗领域，靶向药物以其精准高效的特点成为了众多患者和医生关注的焦点。其中，培美替尼（Pemigatinib）作为一种针对特定类型癌症...

培美替尼和仑伐替尼是肿瘤治疗中重要的靶向药物。培美替尼为小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要靶向 FGFR，用于治疗携带 FGFR2 融合或重排等基因异常的晚期胆管癌，常见不良反应有脱发、恶心等。仑伐替尼是多激酶靶点抑制剂，可抑制 VEGFR、FGFR 等多种激酶，临床应用于甲状腺癌、肾癌、肝细胞癌等多种肿瘤，在肝细胞癌中为一线用药，不良反应包括高血压、蛋白尿等。二者在作用机制、临床应用及不良反应等方面差异显著，医生会依患者具体情况制定个性化治疗方案。

培美替尼作为针对胆管癌等癌症的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，备受关注。其一个疗程费用因药物价格、用药剂量及治疗周期而异，或在几千元至数万元间。药物价格在不同地区、渠道有别，用药剂量依患者情况个性化调整，治疗周期通常 21 天，后有 7 天休息期。患者可通过了解医保政策、申请医疗救助、正规渠道购药及参与临床试验等策略减轻经济负担，期望未来靶向药费用降低，惠及更多患者。

2025 年 1 月 16 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 sotorasib 联合帕尼单抗，用于治疗经 FDA 批准检测确认携带 KRAS G12C 突变、且此前接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者。同时获批的 therascreen KRAS RGQ PCR 试剂盒，可辅助筛选适合患者。

胆管癌恶性程度高、预后差，艾伏尼布和培米替尼为其靶向治疗带来新希望。艾伏尼布针对约 15% 携带 IDH1 突变的患者，通过阻断代谢异常抑制肿瘤；培米替尼用于 9%-15% FGFR2 融合 / 重排的肝内胆管癌患者，抑制相关信号通路。疗效上，艾伏尼布延长 PFS，培米替尼 ORR 达 37%，PFS 和 OS 表现出色。副作用方面，艾伏尼布常见疲劳等，培米替尼有高磷血症等。患者应依据基因检测，在医生指导下，结合自身状况选药，以获最佳治疗。

fedratinib 治疗开始 6 个月后，77.7% 的患者出现症状反应，66.8% 的患者出现脾脏反应。

Inrebic（菲卓替尼）与 Vonjo（帕克替尼）均为口服 JAK2 抑制剂，用于骨髓纤维化成人治疗。Inrebic 适用于中危 - 2 或高危患者，可缩脾、缓解症状；Vonjo 对血小板低（＜50,000/μL）及其他中、高危患者有效。 英瑞博（非达替尼）用于中危 2 级或高危骨髓纤维化成人，雅加达试验表明它能缩脾、改善症状。沃卓（帕克替尼）针对血小板低（＜50×10⁹/L）的中、高危患者，临床试验证实其可缩脾、缓解症状。患者选药应与医生结合自身情况确定 。

伊立替康（Onivyde）属化疗药，用于吉西他滨治疗后进展的转移性胰腺癌，干扰癌细胞分裂，常联合用药以提升生存率。利普卓（奥拉帕利，Lynparza）是 PARP 抑制剂，针对含 BRCA1/2 突变的多种癌症，在胰腺癌治疗中，适用于胚系 BRCA 突变、经一线铂类化疗未进展的患者，可延长无进展生存期。二者机制、适用病症及基因要求不同，医生需依患者情况确定个性化方案。

奥莫佐（活性成分索尼德吉）是刺猬通路抑制剂，用于治疗手术或放疗后复发，或不适合此类治疗的局部晚期基底细胞癌成人患者，BOLT 研究显示其客观缓解率可观。康奈非尼是 BRAF 抑制剂，常与比尼替尼联用，针对经 FDA 检测有 BRAF V600E 或 V600K 突变的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者，COLUMBUS 试验表明联合用药显著改善无进展生存期与总生存期。两种药物作用机制不同，适用癌症类型与基因特征各异，患者需依自身情况，在医生指导下选择。

Mektovi（比美替尼）是 MEK 抑制剂，常与恩考芬尼联用，用于 BRAF V600E 或 V600K 突变的黑色素瘤，能抑制突变蛋白，缩小肿瘤、提升无进展生存率。Opdualag 由纳武利尤单抗和瑞拉利单抗组成，通过强化免疫，对晚期黑色素瘤疗效显著，可提升生存率、延长生存期。治疗时，需依患者肿瘤特征、健康状况等，由医生决定选用哪种方案 。

Mektovi（比美替尼）和 Braftovi（康奈非尼）是治疗黑色素瘤的靶向药，针对有 BRAF V600E 或 V600K 突变的不可切除或转移性患者。Mektovi 抑制 MEK 通路，Braftovi 抑制 BRAF 蛋白。COLUMBUS 试验表明，二者联用可延长生存期、提高缓解率，适用于特定突变患者，需遵医嘱使用。

ENZA-p 是澳大利亚开展的 2 期临床试验，研究恩杂鲁胺联合镥 - 177 [177Lu] Lu-PSMA-617 治疗转移性去势抵抗性前列腺癌，已注册（NCT04419402）。 2020 - 2022 年，162 例患者分组治疗。随访 34 个月发现，联合治疗组总生存期更长，在身体功能、生活质量等方面更优，只是口干症发生率较高。两组 3-5 级不良事件发生率相近，无治疗相关死亡。 结果表明，联合治疗能显著提高患者生存率，改善部分生活质量指标，为 3 期临床研究提供支撑。

宫颈癌是全球健康难题，每年新增和死亡病例多。免疫疗法成治疗关键，如 Tivdak、可瑞达、ibtayo 等新药获批。Tivdak 生存期长，可瑞达降低癌症进展风险，ibtayo 也能延长生存期，不过部分国内未上市或未普及。

白癜风是慢性自身免疫病，免疫系统攻击黑素细胞，致皮肤色素脱失，国内发病率 0.8% - 1.5%，多在 20 岁前发病。过去治疗手段有限，2023 年起芦可替尼乳膏获批用于恢复色素。它是外用 JAK 抑制剂，能减少免疫攻击、促进黑素生成。临床显示，用药时间越长，面部色素改善 75% 的患者比例越高。该药已在海南、澳门获批，未大陆全面上市及医保报销。患者可找专科医生开处方，在海南、澳门、正规线上平台或海外正规渠道购买。

在中位随访 67.6 个月时，接受纳武利尤单抗和卡博替尼治疗的患者反应和生存结局持续改善。

急性髓系白血病（AML）是成人常见的骨髓恶性疾病，约占急性白血病病例 80%，预后差，5 年相对生存率仅 31.7% 。近年随着对其基因组和分子景观的研究突破，治疗方案增多，其中异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂备受关注。美国 FDA 已批准恩西地平、艾伏尼布、Olutasidenib 三款 IDH 抑制剂，分别针对 IDH2、IDH1 突变的复发或难治性 AML 患者，艾伏尼布还获批用于新诊断 AML 联合化疗等。这些靶向疗法显著提高患者生存率。

Ponatib（Iclusig）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2012 年 12 月获 FDA 批准用于治疗激酶抑制剂耐药的 CML 。初始剂量为每日 45 毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。因大量动脉血栓事件，2013 年 10 月退出市场，两个月后重新上市，仅用于 T315I 突变患者。OPTIC 试验测试给药方案，2020 年 12 月 FDA 扩大批准范围，调整剂量。2024 年 ASCO 会议展示了 T315I 突变患者亚组 4 年随访数据 。

美国 FDA 批准慢性粒细胞白血病药物尼罗替尼新制剂 Danziten，可用于新诊断慢性期费城染色体阳性 CML 成人，以及对既往治疗不耐受或无反应的慢性期、加速期患者。与原配方 Tasigna 不同，Danziten 无需空腹服用，剂量更低但疗效相同，能支持深层分子反应，基于 ENESTnd 临床试验数据获批。其常见不良事件与其他 TKI 相似，推荐剂量为 142 毫克每日两次，不耐受或急变期患者可服 190 毫克每日两次 。

这是一项 asciminib 单药治疗新诊断慢性髓性白血病（CML）慢性期患者的单臂研究，随访时间延长。101 名患者中 79% 仍在服药，3 年时 75% 患者达主要分子反应，缓解持续加深。92 例对初始 TKI 耐药患者二线改用 asciminib，6 个月时 85% 可评估患者 BCR - ABL1 转录水平降至 < 1%。相比伊马替尼等 TKI，asciminib 治疗反应更快更深、毒性更小、耐受性更好，无新副作用，已获批用于一线及复发、不耐受患者治疗。

在 ALPINE 试验中，在 CLL/SLL 患者中，泽布替尼治疗导致更高的 ORR 为 85.6%，而伊布替尼为 74.4%。

接受 talazoparib 治疗的患者总生存期改善了约 9 个月，放射学无进展生存期改善了约 14 个月。

接受 177Lu-PSMA-617 联合恩杂鲁胺治疗的患者中位总生存期为 34 个月，单独接受恩杂鲁胺治疗的患者中位总生存期为 26 个月。

卡博替尼组的中位总生存期为 41.9 个月，对照组为 42.0 个月。

近十年，前列腺癌治疗新药不断涌现，未来预计更多。2025 年恩杂鲁胺等 5 种新药及组合受关注。恩杂鲁胺 2019 年国内上市，2021 年纳入医保，报销比例 50%-80%；瑞格列克未在国内上市及医保报销；奥拉帕利符合条件可医保，职工医保报销 70%-90%，居民医保 50%-70%；泽倍珂 2024 年 10 月上市，暂未医保报销；他拉唑帕尼 2024 年 11 月获批，医保比例待明确。新药国内注册久，患者有机会获取全球新药，治疗需遵医嘱。