作为靶向HIF-2α通路的创新抗癌药，贝组替凡（Welireg）在肾细胞癌及VHL综合征相关肿瘤治疗中疗效显著，但其副作用与用药禁忌可能影响治疗依从性。本文从副作用分级、高危禁忌人群、长期风险监测三方面，为患者提供安全用药指南。

作为全球首款获批的HIF-2α抑制剂，贝组替凡（Belzutifan）在肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤治疗中展现出显著疗效。然而，其精准的用药规范直接关系到疗效与安全性。本文从剂量、时间、特殊人群调整及不良反应管理四方面，为患者提供权威用药指南。

作为全球首款获批的HIF-2α抑制剂，贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg）在VHL综合征相关肿瘤及肾细胞癌治疗中展现出突破性疗效。然而，其高昂的价格成为患者关注的焦点。本文从原研药、仿制药解析贝组替凡的价格体系与患者应对方案。

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。在罕见病治疗领域，贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg）的诞生标志着精准医疗的重大突破。这款口服小分子缺氧诱导因子-2α（HIF-2α...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。在肿瘤治疗的漫漫征程中，新型药物的研发与应用始终是对抗病魔的关键力量。贝组替凡作为一款备受瞩目的药物，正为特定肿瘤患者点亮新的...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。Von Hippel-Lindau（VHL）综合征作为遗传性肿瘤“定时炸弹”，因VHL基因突变导致HIF-2α通路失控，诱发肾癌、脑脊髓血管母细胞瘤等多器...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。Von Hippel-Lindau（VHL）综合征是一种罕见的遗传性肿瘤综合征，由VHL基因突变导致缺氧诱导因子HIF-2α异常激活，引发多器官肿瘤，其中...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。肾细胞癌等恶性肿瘤的治疗长期面临肿瘤耐药、血管生成失控及细胞凋亡抑制等难题。全球首款HIF-2α抑制剂贝组替凡（Welireg/Belzutifan）...

文章图片来源于网络，如有侵权请联系删除。Von Hippel-Lindau（VHL）综合征是一种罕见的遗传性疾病，患者因VHL基因突变导致体内多器官形成肿瘤，其中肾细胞癌（RCC）、中枢神...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。晚期肾细胞癌（RCC）治疗长期面临耐药性高、生存期受限的挑战，而贝组替凡（Belzutifan/Welireg）作为全球首款HIF-2α抑制剂，凭借其独...

艾伏西尼（IDH1 抑制剂）和恩西地平（IDH2 抑制剂）用于复发 / 难治性 AML，分别靶向 IDH1 R132 和 IDH2 R140/R172 突变，通过降低 2-HG 诱导细胞分化。艾伏西尼 ORR 41.6%，恩西地平 ORR 40.3%（IDH2-R172 突变者达 53.3%），起效时间均约 1.9 个月，恩西地平可出现延迟反应，需基因检测指导用药。

2025 年 2 月美国 FDA 批准戈美克利用于治疗无法完全切除的 1 型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤，通过阻断 MAPK/ERK 通路抑制肿瘤生长，临床试验中 62% 成人和 52% 儿童实现肿瘤缩小超 50%。截至 2025 年 6 月，该药国内尚未获批，患者可关注临床试验或申请同情用药（但暂无公开信息），国内 3 岁以上患儿可选用已获批的司美替尼治疗，不建议通过非正规渠道获取药物。

文章图片均来源于网络，如有侵权请联系删除。Ruxolitinib 的作用机制Ruxolitinib 或 Jakafi 具有抑制 JAK1 和 JAK2 的作用。这些是某些细胞因子和因子的信号介导介质，可...

胃肠道间质瘤（GIST）是罕见肉瘤，每百万人中有 10 - 15 人患病，耐药后治疗选择有限。2022 年，日本批准 Jeselhy（匹米替司哌）用于化疗后进展的 GIST。作为首款热休克蛋白 90（HSP90）抑制剂，它通过抑制 HSP90 促进肿瘤细胞死亡，与传统 TKI 作用机制不同，是耐药患者的潜在四线疗法。临床数据显示，其将患者无进展生存期中从 1.4 个月提升至 2.8 个月。目前该药尚未在国内获批，国内患者可通过瑞金海南医院、国际医疗旅游或正规海外医疗服务机构获取 。

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。RET 基因异常驱动的肿瘤曾因缺乏精准靶向药物，长期面临治疗困境。塞普替尼（Retevmo）作为全球首款高选择性 RET 激酶抑制剂，通过精...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。肺癌，作为全球发病率与死亡率都居高不下的恶性肿瘤，严重威胁着人们的生命健康。在肺癌的诸多类型中，非小细胞肺癌（NSCLC）占比约85%...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。肺癌，这一在全球发病率和死亡率均名列前茅的恶性肿瘤，时刻威胁着人类的生命健康。在肺癌的众多类型中，非小细胞肺癌（NSCLC）占比高达...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。非小细胞肺癌（NSCLC）作为肺癌的主要类型，因高度异质性，患者预后常常不尽如人意。不过，莫博塞替尼（Mobocertinib）这一创新药物的问...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。在肺癌的“黑暗丛林”里，非小细胞肺癌（NSCLC）占据了约85%的“领地”，其中EGFR外显子20插入突变的患者群体长期深陷治疗泥沼。好在，...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。肺癌，这一全球高发的恶性肿瘤，每年无情吞噬着无数生命。在医学科技不断前行的当下，肺癌，尤其是非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗手段持续...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。非小细胞肺癌（NSCLC）是全球癌症致死的“元凶”之一，其治疗始终是医学界重点攻关的难题。随着精准医疗浪潮来袭，针对特定基因突变的靶...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。非小细胞肺癌（NSCLC）作为肺癌中的“主力军”，占比高达约85%。吸烟、空气污染等风险因素，让NSCLC的发病率和死亡率逐年上升。尽管靶向...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗领域，针对特定基因突变的药物研发一直是关键方向。莫博替尼（Mobocertinib），商品名安卫力（EXKIVITY），...

在癌症治疗不断探索前行的道路上，靶向药物的研发犹如一盏明灯，为患者照亮了生的希望。莫博替尼（Exkivity/Mobocertinib/TAK-788）作为新型靶向抗癌药物，凭借独特机制与显著...

在癌症治疗不断探索前行的道路上，靶向药物的研发犹如一盏明灯，为患者照亮了生的希望。莫博替尼（Exkivity/Mobocertinib/TAK-788）作为新型靶向抗癌药物，凭借独特机制与显著...