罕见病 临床试验招募

Odevixibat 用于治疗成人和 3 个月及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症 （PFIC;一种胆汁从肝脏流动受阻的肝病）的瘙痒（瘙痒）。Odevixibat 还用于治疗成人和 1 岁及以上儿童的 Alagille 综合征（ALGS：一种胆汁在肝脏中积聚并导致肝损伤的遗传性疾病）引起的瘙痒。Odevixibat 属于一类称为回肠胆汁酸转运蛋白 （IBAT） 抑制剂的药物。它的作用是降低小肠胆汁酸的水平。

Pacritinib\帕克替尼（商品名 Vonjo）用于治疗血小板计数低的骨髓纤维化类型（血细胞减少性骨髓纤维化），以帮助减少脾脏体积。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病。

奥莫佐（索尼德吉）是一种用于治疗局部晚期基底细胞癌（BCC）的药物，这种癌症无法通过手术或放射治疗。

Nirogacestat 是一种 γ 分泌酶抑制剂，用于治疗硬纤维瘤

Onivyde用于治疗已经扩散到身体其他部位（转移性）的胰腺癌。这种药物通常与其他癌症药物联合使用。

去纤苷(去纤苷钠)适用于成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD),又称肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾功能或肺功能障碍的患者。