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作为首个获批的非共价（可逆）BTK 抑制剂，吡托布鲁替尼（Pirtobrutinib，Jaypirca）为对传统共价 BTK 抑制剂耐药或复发的 B 细胞...

索托拉西布是首个 KRAS G12C 抑制剂，用于 NSCLC 和 CRC 患者，ORR 约 37%，PFS 约 6.8 个月。起效时间约 6 周，部分 2-4 周改善，个别需 3 个月。需基因检测确认突变，持续服药并定期评估。

拉泽替尼是一款三代可透脑的 EGFR-TKI，以 "高透脑 + 双靶协同 + 心脏友好" 著称。一线与埃万妥单抗联合治疗 EGFR 19del/L858R 晚期 NSCLC，中位 PFS 23.7 个月，颅内 ORR 86%；后线单药针对 T790M 耐药，疗效与奥希替尼相当但副作用更少。通常 1-2 周出现症状改善，6-8 周影像学可见肿瘤缩小，脑转移灶可能更早响应；起效速度受肿瘤负荷、突变丰度、是否有脑转移及个体代谢影响。

阿达格拉西布是高选择性 KRAS G12C 抑制剂，适用于晚期 NSCLC 和结直肠癌患者。NSCLC 客观缓解率 43%、生存期 12.6 个月；结直肠癌与西妥昔单抗联用缓解率 46%、生存期 13.4 个月。服药约 8 天达稳态浓度，部分患者 3-7 天有轻微改善，明显疗效需数周至 1-2 个疗程，不会立即见效。

艾伏尼布（拓舒沃 ®）是首个在中国获批的口服 IDH1 抑制剂，通过阻断致癌代谢物 2-HG 恢复细胞分化，适用于多种 IDH1 突变肿瘤。AML 患者 2-4 周可见初步改善，CR/CRh 中位时间约 2.3 个月，37% 输血依赖患者 8 周内脱离输血；胆管癌患者缓解多在 2-3 个月后出现，中位 PFS 约 4.4 个月。通常需连续用药 1-2 个月评估初步疗效，最大疗效在 3-6 个月显现。用法为每日 500mg，整片吞服，不可擅自停药，需定期复查。

吉瑞替尼是首个口服高选择性 FLT3 抑制剂，用于治疗 FLT3 突变的复发 / 难治性急性髓系白血病 (AML)。临床显示：约 31% 患者 8 周实现输血独立，达到完全缓解中位时间 3.6 个月，中位生存期 9.3 个月，优于化疗的 5.6 个月。部分患者 1-2 周可见白血病细胞下降，明显疗效需 1-2 个月，非立即见效。标准剂量为每日 120mg 口服。

恩西地平（Enasidenib）是一种选择性 IDH2 抑制剂，用于治疗 IDH2 突变的复发 / 难治性急性髓系白血病（AML）。它通过降低致癌代谢物 2-HG，促进白血病细胞分化。作为慢效型分化治疗药物，通常 1-2 个月出现初步改善，完全缓解需 2-6 个月或更长时间，需持续用药评估疗效。

Hernexeos（宗格替尼，商品名圣赫途）是首款口服 HER2 TKD 突变靶向药，用于治疗晚期非小细胞肺癌。临床显示：总体缓解率 75%，中位缓解持续 14.1 个月，对脑转移患者也有效。2025 年 8 月获美国 FDA 加速批准，同年 8 月 29 日在中国通过优先审评上市，适用于既往接受过系统治疗的 HER2 激活突变患者。

Ekterly（司柏司他）是首个口服治疗急性遗传性血管性水肿（HAE）的药物，适用于 12 岁及以上患者。通过抑制激肽释放酶快速缓解肿胀，中位起效时间 1.8 小时，96% 发作只需 1 剂，安全性良好。2025 年 7 月获美国 FDA 批准，将在欧洲和日本陆续上市，国内尚未获批。

伏拉西替尼（Voranigo）是一种靶向 mIDH 抑制剂，适用于 12 岁以上、术后且未接受过放化疗的 2 级 IDH 突变型脑肿瘤患者。它通过特异性攻击 IDH1/IDH2 突变细胞来控制肿瘤生长，而非主要缩小肿瘤。临床试验显示可显著减缓肿瘤进展速度，常见副作用包括癫痫、疲劳、头痛等。用药可持续至疾病进展或出现不可接受的副作用。目前国内尚未全面上市，但已在海南博鳌乐城和北京天竺先行区通过特许政策可获取。