levacetylleucine（Aqneursa）

Aqneursa（levacetylleucine）药品资料。用于6岁及以上且体重至少20 kg的C型尼曼匹克病神经系统表现。欧盟首次批准日期：2026-01-19。

微信咨询

留言咨询

药品详情

药品名称与批准信息

通用名：levacetylleucine。欧盟商品名：Aqneursa；欧盟首次批准日期：2026-01-19。分类：罕见病。

用于6岁及以上且体重至少20 kg的C型尼曼匹克病神经系统表现。欧盟批准与米格司他合用，或在米格司他不耐受时单药；不同于把本药用于所有共济失调。

确切临床机制尚未完全明确；非临床研究提示可改善神经功能异常相关能量代谢及ATP生成。不能表述为已证明修复致病基因。

口服混悬液用颗粒；1 g/袋

按欧盟体重表：20—24 kg早晚各1 g；25—34 kg早、午、晚各1 g；≥35 kg早2 g、午1 g、晚1 g。给药前0.5小时及后2小时避免食物和饮料。每袋用40 mL水分散，不用热液，按说明书在配制后30分钟内服用；有胃造口管者由专业团队确认管径和冲管步骤。

漏服跳过，下一次按时服用，不加倍。

避免与N-乙酰-DL-亮氨酸或N-乙酰-D-亮氨酸合用。P-gp、BCRP、BSEP等转运体底物的相互作用可能性须由药师核对，不以保健品替代本品。

小于6岁或体重不足20 kg的有效性和安全性尚未确立。妊娠、哺乳及其他合并疾病按完整SmPC讨论。

无特殊保存条件；分散后尽快使用，不能将配制后的液体长期留存备用。

本页为欧盟批准资料的中文摘要，不替代完整说明书和专科处方。欧盟获批不代表已在中国获批、纳入医保或实际有货；各国供应、适应证、规格及版本需分别核实。